細胞・遺伝子治療の高騰で州がMedicaidリスクを精査
30を超える承認済みの細胞・遺伝子治療は、1治療あたり100万ドル近くから400万ドル超という高額な価格設定で、Medicaidに大きな財政圧力をもたらしている。2024年に始動した連邦アクセスモデルは、成果連動型契約の一元化を通じて、州の負担軽減とアクセス改善を目指す。
細胞・遺伝子治療は、かつて治療不能と考えられていた疾患に対する治癒の可能性を含め、臨床に変革的なブレークスルーをもたらすことが期待されている。しかし州のMedicaidプログラムにとって、これらの治療は前例のない財政面および運営面の課題を突きつけている。現在、30を超えるCGTがFDAの承認製品リストに掲載されており、価格は1治療あたり100万ドル近くから400万ドル超に及ぶ。さらに、4,000を超える遺伝子治療が開発中であり、パイプラインは加速している。
Medicaidプログラムが特に大きな影響を受けやすい理由は3つある。Medicaidは先天性または遺伝性疾患のある小児や希少疾患のある成人をカバーしているため、加入者はCGTの適格となる可能性が相対的に高く、また特別な医療ニーズを持つ小児の約半数はMedicaidまたはCHIPで保障されている。2025年6月時点でMedicaidとCHIPの加入者は約7,770万人に上った。一方で、Medicaid自体の制度設計により、州がこれらの費用を先送りしたり、時間をかけて分散したりする能力は制限されている。州は毎年の予算サイクルを管理することが求められ、さらに連邦法により、州はFDA承認薬および治療のほぼすべてをカバーすることが義務付けられているためだ。
Medicaid機関の多くは、少人数の職員体制と限られた分析インフラの下で運営されており、商業保険市場では実行可能な成果連動型契約やリスク分担契約を設計・運用することが難しい。この困難は過去1年でとりわけ深刻化している。州は、連邦Medicaid財源の大幅削減に直面する一方で、新たな運営要件への対応も迫られているためだ。
2024年に発表されたCMSのCell and Gene Therapy Access Modelは、こうした課題に対処するための、初の体系的な全国枠組みを示すものである。このモデルでは、各州が製造企業と個別に交渉するのではなく、参加するすべての州を代表して連邦政府が製造企業と成果連動型契約を交渉できる。
このモデルは、交渉を一元化し、連邦政府の規模を活用し、参加州に技術支援を提供することで、より公平なアクセスの基盤を提供する。開始時点では、このモデルは鎌状赤血球症の治療として承認された治療のみを対象としている。CMSは他の疾患への拡大を計画していることを明確にしているが、最終的にこのモデルを提供できるのは、FDA承認の細胞・遺伝子治療の一部に限られる。
CMMIモデルで扱われない治療や疾患については、追加的な解決策が必要になる。CMMIモデルはまた、対象治療に関する希少または高度専門的な処置に対応するプロバイダーネットワークの最適化も行わない。このため州やMedicaidマネージドケア企業は、ネットワーク参加基準を設定し、臨床データを共有するための建設的な契約を行うことで、医療提供の質の最適化に注力する必要がある。
政策立案者が持続的な解決策を模索する中、州は政策実験の場となり、アクセスと持続可能性の均衡を図るための財政的・運営的メカニズムを試している。持続可能な全国戦略には、製造企業との交渉、プロバイダーネットワーク、臨床基準、資金調達メカニズム、データインフラという5つの領域にまたがる整合が必要となる。