Los estados evalúan el riesgo de Medicaid ante el aumento de los costos de las terapias celulares y génicas
Más de 30 terapias celulares y génicas aprobadas tienen precios que van desde casi $1 millón hasta más de $4 millones, lo que genera presión fiscal para Medicaid. Un modelo federal de acceso lanzado en 2024 busca centralizar la contratación basada en resultados.
Las terapias celulares y génicas prometen avances clínicos transformadores, incluido un potencial curativo para enfermedades que antes se consideraban intratables, pero para los programas estatales de Medicaid estas terapias plantean desafíos fiscales y operativos sin precedentes. Más de 30 CGT figuran ya en la lista de productos aprobados por la FDA, con precios que van desde casi $1 millón hasta más de $4 millones por terapia, y la cartera de desarrollo se está acelerando con más de 4.000 terapias génicas en desarrollo.
Los programas de Medicaid están particularmente expuestos por tres razones. Los afiliados a Medicaid tienen una probabilidad desproporcionadamente alta de ser candidatos a CGT dado que el programa cubre a niños con afecciones congénitas o hereditarias y a adultos con enfermedades raras, y aproximadamente la mitad de los niños con necesidades especiales de atención médica están cubiertos por Medicaid o CHIP. Medicaid y CHIP cubrían a cerca de 77,7 millones de personas en junio de 2025, mientras que la propia estructura de Medicaid limita la capacidad de los estados para diferir o distribuir estos costos a lo largo del tiempo porque los estados deben gestionar ciclos presupuestarios anuales y la legislación federal exige a los estados cubrir casi todos los medicamentos y terapias aprobados por la FDA.
La mayoría de las agencias de Medicaid operan con plantillas reducidas y una infraestructura analítica limitada, lo que dificulta diseñar o gestionar los tipos de acuerdos basados en resultados o de reparto de riesgos que podrían ser viables en los mercados comerciales. Esta dificultad se ha agudizado especialmente durante el último año, ya que los estados afrontan recortes sustanciales en la financiación federal de Medicaid junto con exigentes nuevos requisitos operativos.
El Modelo de Acceso a Terapias Celulares y Génicas de CMS, anunciado en 2024, representa el primer marco nacional estructurado para abordar estos desafíos. Permite al gobierno federal negociar contratos basados en resultados con los fabricantes en nombre de todos los estados participantes, en lugar de que cada estado negocie por separado con los fabricantes.
El modelo ofrece una base para un acceso más equitativo porque centraliza las negociaciones, aprovecha la escala federal y proporciona asistencia técnica a los estados participantes. En un primer momento, el modelo solo aborda las terapias aprobadas para tratar la enfermedad de células falciformes, y CMS ha dejado claro que planea ampliarlo a otras afecciones, pero en última instancia solo puede ofrecer el modelo para un subconjunto de las terapias celulares y génicas aprobadas por la FDA.
Se necesitarán soluciones adicionales para las terapias y afecciones no contempladas en el modelo de CMMI. El modelo de CMMI tampoco optimiza la red de proveedores para procedimientos raros o especializados relacionados con las terapias cubiertas, y los estados o las compañías de atención administrada de Medicaid deberán centrarse en optimizar la calidad de la prestación asistencial mediante el establecimiento de criterios para la inclusión en la red y la contratación de manera constructiva para compartir datos clínicos.
Mientras los responsables de las políticas buscan soluciones duraderas, los estados se han convertido en laboratorios de políticas, experimentando con mecanismos financieros y operativos para equilibrar el acceso y la sostenibilidad. Una estrategia nacional duradera requerirá alineación en cinco ámbitos: negociaciones con fabricantes, redes de proveedores, criterios clínicos, mecanismos de financiación e infraestructura de datos.