Les États évaluent le risque pour Medicaid alors que les coûts des thérapies cellulaires et géniques augmentent

Les thérapies cellulaires et géniques promettent des avancées cliniques transformatrices, avec notamment un potentiel curatif pour des maladies autrefois jugées incurables, mais pour les programmes Medicaid des États, ces thérapies présentent des défis budgétaires et opérationnels sans précédent. Plus de 30 thérapies cellulaires et géniques figurent désormais sur la liste des produits approuvés par la FDA, avec des prix allant de près de $1 million à plus de $4 millions par thérapie, et le pipeline s’accélère avec plus de 4 000 thérapies géniques en développement.

Les programmes Medicaid sont particulièrement exposés pour trois raisons. Les bénéficiaires de Medicaid sont proportionnellement plus susceptibles d’être éligibles aux thérapies cellulaires et géniques, compte tenu de la couverture par le programme des enfants atteints d’affections congénitales ou héréditaires et des adultes atteints de maladies rares, et environ la moitié des enfants ayant des besoins de santé particuliers sont couverts par Medicaid ou CHIP. Medicaid et CHIP couvraient environ 77,7 millions de personnes en juin 2025, tandis que la structure même de Medicaid limite la capacité des États à différer ou à répartir ces coûts dans le temps, car les États sont tenus de gérer des cycles budgétaires annuels et le droit fédéral les oblige à couvrir presque tous les médicaments et thérapies approuvés par la FDA.

La plupart des agences Medicaid fonctionnent avec des effectifs réduits et une infrastructure analytique limitée, ce qui rend difficile la conception ou la gestion des types d’accords fondés sur les résultats ou de partage des risques qui pourraient être envisageables sur les marchés commerciaux. Cette difficulté est devenue particulièrement aiguë au cours de l’année écoulée, alors que les États font face à d’importantes réductions du financement fédéral de Medicaid, parallèlement à de nouvelles exigences opérationnelles contraignantes.

Le Cell and Gene Therapy Access Model du CMS, annoncé en 2024, représente le premier cadre national structuré visant à répondre à ces défis. Il permet au gouvernement fédéral de négocier des contrats fondés sur les résultats avec les fabricants au nom de tous les États participants, au lieu que chaque État négocie séparément avec les fabricants.

Le modèle offre une base pour un accès plus équitable, car il centralise les négociations, tire parti de l’ampleur fédérale et fournit une assistance technique aux États participants. Au départ, le modèle ne concerne que les thérapies approuvées pour traiter la drépanocytose, et le CMS a clairement indiqué qu’il prévoyait de l’étendre à d’autres pathologies, mais qu’en définitive il ne pourra proposer ce modèle que pour un sous-ensemble des thérapies cellulaires et géniques approuvées par la FDA.

Des solutions supplémentaires seront nécessaires pour les thérapies et les pathologies non prises en compte dans le modèle du CMMI. Le modèle du CMMI n’optimise pas non plus le réseau de prestataires pour les procédures rares ou spécialisées liées aux thérapies couvertes, et les États ou les entreprises de soins gérés de Medicaid devront se concentrer sur l’optimisation de la qualité de la prise en charge en établissant des critères d’inclusion dans le réseau et en concluant des contrats de manière constructive afin de partager les données cliniques.

Alors que les décideurs politiques recherchent des solutions durables, les États sont devenus des laboratoires d’action publique, expérimentant des mécanismes financiers et opérationnels pour concilier accès et soutenabilité. Une stratégie nationale durable nécessitera un alignement dans cinq domaines : les négociations avec les fabricants, les réseaux de prestataires, les critères cliniques, les mécanismes de financement et l’infrastructure de données.