Estados avaliam risco no Medicaid à medida que aumentam os custos das terapias celulares e gênicas

Terapias celulares e gênicas prometem avanços clínicos transformadores, incluindo potencial curativo para doenças antes consideradas intratáveis, mas, para os programas estaduais do Medicaid, essas terapias apresentam desafios fiscais e operacionais sem precedentes. Mais de 30 CGTs já constam na lista de produtos aprovados pela FDA, com preços que variam de quase US$ 1 milhão a mais de US$ 4 milhões por terapia, e o pipeline está se acelerando, com mais de 4.000 terapias gênicas em desenvolvimento.

Os programas do Medicaid estão particularmente expostos por três razões. Os beneficiários do Medicaid têm probabilidade desproporcionalmente maior de ser elegíveis para CGTs, dado que o programa cobre crianças com condições congênitas ou hereditárias e adultos com doenças raras, e cerca de metade das crianças com necessidades especiais de saúde é coberta pelo Medicaid ou pelo CHIP. Medicaid e CHIP cobriam cerca de 77,7 milhões de pessoas em junho de 2025, enquanto a própria estrutura do Medicaid limita a capacidade dos estados de adiar ou distribuir esses custos ao longo do tempo, porque os estados são obrigados a administrar ciclos orçamentários anuais e a legislação federal exige que cubram quase todos os medicamentos e terapias aprovados pela FDA.

A maioria das agências do Medicaid opera com equipes enxutas e infraestrutura analítica limitada, o que dificulta elaborar ou administrar os tipos de acordos baseados em desfechos ou de compartilhamento de risco que poderiam ser viáveis nos mercados comerciais. Essa dificuldade tornou-se particularmente aguda no último ano, à medida que os estados enfrentam cortes substanciais no financiamento federal do Medicaid, juntamente com novas exigências operacionais desafiadoras.

O Modelo de Acesso a Terapias Celulares e Gênicas do CMS, anunciado em 2024, representa a primeira estrutura nacional organizada para enfrentar esses desafios. Ele permite que o governo federal negocie contratos baseados em desfechos com os fabricantes em nome de todos os estados participantes, em vez de cada estado negociar separadamente com os fabricantes.

O modelo oferece uma base para um acesso mais equitativo porque centraliza as negociações, aproveita a escala federal e fornece assistência técnica aos estados participantes. Inicialmente, o modelo aborda apenas terapias aprovadas para tratar a doença falciforme, e o CMS deixou claro que planeja expandi-lo para outras condições, mas, em última instância, só pode oferecer o modelo para um subconjunto das terapias celulares e gênicas aprovadas pela FDA.

Serão necessárias soluções adicionais para terapias e condições não contempladas no modelo do CMMI. O modelo do CMMI também não otimiza a rede de prestadores para procedimentos raros ou especializados relacionados às terapias cobertas, e os estados ou as empresas de atenção gerenciada do Medicaid precisarão se concentrar em otimizar a qualidade da prestação do cuidado, estabelecendo critérios para inclusão na rede e contratando de forma construtiva para compartilhar dados clínicos.

À medida que formuladores de políticas buscam soluções duradouras, os estados tornaram-se laboratórios de políticas, experimentando mecanismos financeiros e operacionais para equilibrar acesso e sustentabilidade. Uma estratégia nacional duradoura exigirá alinhamento em cinco domínios: negociações com fabricantes, redes de prestadores, critérios clínicos, mecanismos de financiamento e infraestrutura de dados.