Bundesstaaten wägen Medicaid-Risiken angesichts steigender Kosten für Zell- und Gentherapien ab

Zell- und Gentherapien versprechen tiefgreifende klinische Durchbrüche, einschließlich eines kurativen Potenzials für Krankheiten, die einst als nicht behandelbar galten, doch für die Medicaid-Programme der Bundesstaaten stellen diese Therapien beispiellose finanzielle und operative Herausforderungen dar. Inzwischen stehen mehr als 30 CGTs auf der FDA-Liste der zugelassenen Produkte, mit Preisen von knapp $1 Million bis zu über $4 Millionen pro Therapie, und die Entwicklungspipeline beschleunigt sich weiter: Mehr als 4.000 Gentherapien befinden sich in der Entwicklung.

Medicaid-Programme sind aus drei Gründen besonders stark betroffen. Medicaid-Versicherte haben überproportional häufig Anspruch auf CGTs, da das Programm Kinder mit angeborenen oder erblichen Erkrankungen sowie Erwachsene mit seltenen Krankheiten abdeckt, und etwa die Hälfte der Kinder mit besonderem Gesundheitsversorgungsbedarf ist über Medicaid oder CHIP versichert. Medicaid und CHIP deckten im Juni 2025 rund 77,7 Millionen Menschen ab, während die Struktur von Medicaid selbst die Möglichkeiten der Bundesstaaten einschränkt, diese Kosten aufzuschieben oder über die Zeit zu verteilen, da die Bundesstaaten jährliche Haushaltszyklen steuern müssen und das Bundesrecht sie verpflichtet, nahezu alle von der FDA zugelassenen Arzneimittel und Therapien zu übernehmen.

Die meisten Medicaid-Behörden arbeiten mit schlanker Personaldecke und begrenzter analytischer Infrastruktur, was es erschwert, jene ergebnisbasierten oder risikoteilenden Vereinbarungen zu entwerfen oder zu verwalten, die auf kommerziellen Märkten möglich sein könnten. Diese Schwierigkeit hat sich im vergangenen Jahr besonders verschärft, da die Bundesstaaten neben anspruchsvollen neuen operativen Anforderungen mit erheblichen Kürzungen der bundesstaatlichen Medicaid-Finanzierung konfrontiert sind.

Das 2024 angekündigte Cell and Gene Therapy Access Model der CMS stellt den ersten strukturierten nationalen Rahmen zur Bewältigung dieser Herausforderungen dar. Es ermöglicht der Bundesregierung, im Namen aller teilnehmenden Bundesstaaten ergebnisbasierte Verträge mit Herstellern auszuhandeln, anstatt dass jeder Bundesstaat separat mit den Herstellern verhandelt.

Das Modell bietet eine Grundlage für einen gerechteren Zugang, weil es Verhandlungen zentralisiert, den Maßstab des Bundes nutzbar macht und den teilnehmenden Bundesstaaten technische Unterstützung bietet. Zu Beginn erfasst das Modell nur Therapien, die zur Behandlung der Sichelzellkrankheit zugelassen sind, und CMS hat deutlich gemacht, dass eine Ausweitung auf andere Erkrankungen geplant ist, letztlich aber nur für einen Teil der von der FDA zugelassenen Zell- und Gentherapien ein solches Modell angeboten werden kann.

Für Therapien und Erkrankungen, die im CMMI-Modell nicht berücksichtigt werden, werden zusätzliche Lösungen erforderlich sein. Das CMMI-Modell optimiert zudem nicht das Versorgernetzwerk für seltene oder hochspezialisierte Verfahren im Zusammenhang mit den abgedeckten Therapien, und die Bundesstaaten oder Medicaid-Managed-Care-Unternehmen werden sich darauf konzentrieren müssen, die Qualität der Versorgung zu verbessern, indem sie Kriterien für die Aufnahme in Netzwerke festlegen und durch konstruktive Vertragsgestaltung klinische Daten gemeinsam nutzbar machen.

Während politische Entscheidungsträger nach tragfähigen Lösungen suchen, sind die Bundesstaaten zu politischen Laboratorien geworden und erproben finanzielle und operative Mechanismen, um Zugang und Nachhaltigkeit auszubalancieren. Eine tragfähige nationale Strategie wird Abstimmung in fünf Bereichen erfordern: Verhandlungen mit Herstellern, Versorgernetzwerke, klinische Kriterien, Finanzierungsmechanismen und Dateninfrastruktur.