세포·유전자 치료 비용 상승에 Medicaid 재정 위험 저울질하는 주정부

세포·유전자 치료제는 한때 치료가 불가능하다고 여겨졌던 질환에 대해 완치 가능성을 포함한 획기적인 임상적 돌파구를 약속하지만, 주정부 Medicaid 프로그램에는 전례 없는 재정적·운영상의 과제를 안겨주고 있다. 현재 30개가 넘는 CGT가 FDA 승인 제품 목록에 올라 있으며, 치료제당 가격은 거의 $1 million에서 $4 million을 넘는 수준까지 이른다. 또한 4,000개가 넘는 유전자 치료제가 개발 중이어서 파이프라인은 더욱 빠르게 확대되고 있다.

Medicaid 프로그램이 특히 취약한 데에는 세 가지 이유가 있다. Medicaid는 선천성 또는 유전성 질환이 있는 아동과 희귀질환 성인을 보장하기 때문에 가입자들이 CGT 적용 대상이 될 가능성이 상대적으로 높고, 특별한 건강관리 필요가 있는 아동의 약 절반이 Medicaid 또는 CHIP의 보장을 받는다. 2025년 6월 기준 Medicaid와 CHIP의 보장 인원은 약 7,770만 명에 달했다. 동시에 Medicaid의 구조 자체가 주정부가 이러한 비용을 시간에 걸쳐 연기하거나 분산할 수 있는 능력을 제한하는데, 이는 주정부가 연간 예산 주기를 관리해야 하고 연방법상 거의 모든 FDA 승인 약물과 치료제를 보장해야 하기 때문이다.

대부분의 Medicaid 기관은 인력이 적고 분석 인프라도 제한적이어서, 민간 시장에서는 가능할 수 있는 성과 기반 또는 위험 분담 계약을 설계하거나 관리하기가 어렵다. 이러한 어려움은 지난 1년 동안 특히 더 심화됐는데, 주정부들이 상당한 연방 Medicaid 재정 지원 삭감과 함께 까다로운 새로운 운영 요건에 직면했기 때문이다.

2024년에 발표된 CMS의 Cell and Gene Therapy Access Model은 이러한 과제를 해결하기 위한 최초의 구조화된 국가 차원의 틀이다. 이 모델은 각 주가 제조사와 개별적으로 협상하는 대신, 연방정부가 참여하는 모든 주를 대신해 제조사와 성과 기반 계약을 협상할 수 있도록 한다.

이 모델은 협상을 중앙집중화하고, 연방 차원의 규모를 활용하며, 참여 주정부에 기술 지원을 제공한다는 점에서 보다 공평한 접근성의 기반을 제공한다. 다만 초기에는 겸상적혈구병 치료용으로 승인된 치료제만을 다루며, CMS는 다른 질환으로 확대할 계획임을 분명히 했지만 궁극적으로는 FDA 승인 세포·유전자 치료제 중 일부에 대해서만 이 모델을 제공할 수 있다.

CMMI 모델이 다루지 않는 치료제와 질환에 대해서는 추가적인 해법이 필요하다. 또한 CMMI 모델은 보장 대상 치료제에 필요한 희귀 또는 고도의 전문 시술을 위한 공급자 네트워크를 최적화하지 못하며, 주정부 또는 Medicaid 관리의료 회사는 네트워크 포함 기준을 마련하고 임상 데이터를 공유할 수 있도록 건설적으로 계약함으로써 진료 제공의 질을 최적화하는 데 집중해야 한다.

정책입안자들이 지속 가능한 해법을 모색하는 가운데, 주정부들은 접근성과 지속가능성의 균형을 맞추기 위해 재정적·운영상의 메커니즘을 실험하는 정책 실험실이 되고 있다. 지속 가능한 국가 전략을 위해서는 제조사 협상, 공급자 네트워크, 임상 기준, 재정 조달 메커니즘, 데이터 인프라의 다섯 영역 전반에서 정렬이 필요하다.