Lisocabtagene maraleucel在复发或难治性边缘区淋巴瘤中显示高应答率
II期试验数据显示，lisocabtagene maraleucel在复发或难治性边缘区淋巴瘤患者中取得95%的总缓解率，且安全性特征可控。研究未发现新的安全性信号。
嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗lisocabtagene maraleucel（liso-cel）在复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者中可诱导高比例且持久的缓解，II期数据提示。其安全性特征可控，且除在lisocabtagene maraleucel用于其他B细胞恶性肿瘤的研究中已观察到的情况外，未发现新的安全性信号。
这些结果为TRANSCEND FL试验中MZL队列的主要分析。该试验在美国、加拿大、欧洲和日本的30个中心共纳入77例既往至少接受过2线全身治疗的患者。所有患者均接受白细胞单采（leukapheresis），其中67例在接受淋巴清除化疗后2–7天以静脉单次输注方式给予liso-cel，目标剂量为100 x 10^6 CAR+ T细胞。
接受治疗患者的中位年龄为62岁，既往治疗中位数为3种；按MZL-国际预后指数（MZL-International Prognostic Index）评估，多数（79%）为高危疾病。最常见的MZL亚型为结节性，占48%；其次为脾型和结外黏膜相关淋巴组织型，分别占27%和25%。
在中位随访24.1个月期间，经独立评审的主要终点总缓解率在66例可评估参与者中达到95%，符合预先设定的成功标准。完全缓解率为62%，缓解持续时间中位数尚未达到；总生存期与无进展生存期的中位数也均未达到。在随访至24个月时，90%的参与者仍存活，86%的参与者仍存活且无疾病进展。
尽管某些亚组患者数量较少带来局限性，亚组分析显示结果与总体人群一致，包括按MZL亚型或高危特征分层的亚组。
总体而言，88%的患者出现≥3级的治疗期间出现的不良事件（TEAEs），最常见的是中性粒细胞减少（72%）、血小板减少（21%）和白细胞减少（19%）。出现2例5级TEAE，分别为中性粒细胞减少性脓毒症和T细胞淋巴瘤各1例。
3级细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统事件的发生率均为4%，且未出现4级或5级事件。CRS和神经系统事件按照方案规定及标准治疗指南进行处理，且所有事件均已缓解。
在复发或难治性MZL患者中观察到的lisocabtagene maraleucel疗效令人鼓舞，且较目前在该治疗场景中已获批的疗法所显示的疗效似乎有显著提升。然而，仍需更长时间随访，以进一步评估该惰性淋巴瘤人群的缓解持久性及生存结局。
结果显示，lisocabtagene maraleucel一次性输注是复发或难治性MZL患者的高效治疗选择，可为存在高度未满足需求的患者人群带来具有临床意义的获益。