Novartis的 Itvisma 更接近在欧盟获批用于更广泛的 SMA 人群

Novartis 已获得欧洲药品管理局 CHMP 对 Itvisma 的积极意见，使这款一次性基因替代疗法距离获批用于患有脊髓性肌萎缩症的年长儿童、青少年和成人又近了一步。该建议支持其用于 2 岁及以上、由双等位 SMN1 突变引起的 5q SMA 患者。预计欧盟委员会将在约两个月内作出最终决定。

CHMP 的建议基于 III 期 STEER 研究，并得到 IIIb 期 STRENGTH 试验和 I/II 期 STRONG 试验的支持。在 STEER 研究中，Itvisma 达到了主要终点，在 Hammersmith 功能运动量表（HFMSE）上的改善具有统计学显著性，提升 2.39 分，而安慰剂组为 0.51 分。初治患者和既往接受过治疗的患者均观察到获益，且疗效持续至 52 周。所有支持性研究中的安全性结果均保持一致。

Itvisma（鞘内注射 onasemnogene abeparvovec）旨在通过单次鞘内给药递送 SMN1 基因的功能性拷贝，从而针对 SMA 的遗传根本病因。不同于需要持续给药的慢性治疗，Itvisma 旨在通过一次治疗实现持续的 SMN 蛋白表达。

FDA 已于 2025 年 11 月批准该疗法用于 2 岁及以上、经确认存在 SMN1 基因突变的患者，将可及人群扩大到婴幼儿以外；自 2019 年首次获批以来，该疗法的使用人群主要由婴幼儿界定。若在欧盟获批，Itvisma 将成为欧盟首个也是唯一一个可用于这一更广泛 SMA 人群的基因替代疗法，并与 Zolgensma 在婴儿和低龄儿童中的既有作用形成互补。

脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，可导致进行性肌无力，影响活动能力、呼吸和日常独立生活能力。尽管婴幼儿和低龄儿童的治疗选择已经扩大，但年龄较大的患者历来较少有机会从先进疗法中获益。