欧盟专家小组支持批准 Sanofi 的 tolebrutinib 用于继发进展型多发性硬化
EMA 旗下 CHMP 建议批准 Sanofi 的 Cenrifki（tolebrutinib）用于过去两年未复发的继发进展型多发性硬化。3期 HERCULES 研究显示，该药可降低残疾进展和病灶进展，但药物性肝损伤仍是已知安全风险。
欧洲药品管理局人用药品委员会采纳了一项积极意见，建议批准 Cenrifki (tolebrutinib) 用于治疗过去两年内未发生复发的继发进展型多发性硬化。该建议基于非复发性 SPMS 患者的 HERCULES 3期研究数据，并得到复发型多发性硬化患者 GEMINI 1 和 GEMINI 2 3期研究数据的支持。
CHMP 指出，tolebrutinib 的获益包括：与安慰剂组患者相比，残疾进展风险降低 31%，以及每年新增或扩大的病灶减少 38%。研究表明，这种可穿透脑组织的药物可显著延缓非复发性 SPMS 患者残疾进展的发生。
预计欧洲药品管理局将在未来几个月内作出最终决定。目前，Cenrifki 的其他申报也正在全球监管机构审评中。
报告最常见的不良事件为 COVID-19 和上呼吸道感染。同时还观察到显著的肝酶升高。药物性肝损伤是 tolebrutinib 已明确的安全风险，因此需要严格遵守肝功能监测要求，并及时处理肝酶升高。
去年，Sanofi 曾宣布该药在美国监管进程中两次延期，随后 FDA 于 12 月以疗效和安全性问题为由，拒绝其在相同适应证上的申请。FDA 在完整回复函中表示，对于 tolebrutinib，“无法在任何患者亚群中确立有利的获益-风险特征”。
Sanofi 此前曾表示，tolebrutinib 用于非复发性继发进展型多发性硬化的美国监管审评仍在进行中，其审评流程预计将延长至此前公布的目标行动日期 2025 年 12 月 28 日之后，并预计将在 2026 年第一季度末前获得 FDA 的进一步指导。应 FDA 要求，Sanofi 已为 tolebrutinib 在 nrSPMS 中提交了扩大使用方案。
Tolebrutinib 是一种研究性口服、可穿透脑组织的 Bruton 酪氨酸激酶抑制剂，旨在靶向治疗多发性硬化中的神经炎症。继发进展型多发性硬化通常指既往被诊断为复发型 MS、随后不再出现复发，但在无复发情况下残疾仍持续累积的人群。