Novartis의 Itvisma, 더 넓은 SMA 환자군 대상 EU 승인에 한 걸음 더 다가서다

Novartis가 유럽의약품청(EMA) 산하 CHMP로부터 Itvisma에 대한 긍정적 의견을 받으면서, 이 1회 투여 유전자 대체 치료제가 spinal muscular atrophy 환자인 고연령 소아, 청소년, 성인에 대한 승인에 한 걸음 더 다가서게 됐다. 이번 권고는 bi-allelic SMN1 mutations로 발생한 5q SMA를 가진 2세 이상 환자에서의 사용을 지지한다. 유럽연합 집행위원회(European Commission)의 최종 결정은 약 2개월 내 내려질 것으로 예상된다.

CHMP의 권고는 3상 STEER 연구를 근거로 하며, 3b상 STRENGTH와 1/2상 STRONG 시험이 이를 뒷받침했다. STEER에서 Itvisma는 1차 평가변수를 충족했으며, Hammersmith Functional Motor Scale에서 위약의 0.51점 대비 통계적으로 유의한 2.39점 개선을 보였다. 이러한 혜택은 치료 경험이 없는 환자와 이전에 치료를 받은 환자 모두에서 관찰됐고, 효과는 52주 동안 유지됐다. 안전성 결과는 모든 보조 연구 전반에서 일관됐다.

Itvisma(intrathecal onasemnogene abeparvovec)는 단 1회의 척수강내 투여를 통해 기능하는 SMN1 유전자 사본을 전달함으로써 SMA의 유전적 근본 원인을 겨냥하도록 설계됐다. 지속적인 투여가 필요한 만성 치료제와 달리, Itvisma는 1회 치료로 지속적인 SMN 단백질 발현을 제공하는 것을 목표로 한다.

FDA는 2025년 11월 SMN1 유전자 변이가 확인된 2세 이상 환자를 대상으로 이 치료제를 승인했으며, 이로써 2019년 최초 승인 이후 이 치료제의 사용을 규정해 온 영아 환자군을 넘어 접근성이 확대됐다. EU에서 승인될 경우, Itvisma는 더 넓은 이 SMA 환자군을 대상으로 EU에서 이용 가능한 최초이자 유일한 유전자 대체 치료제가 되며, 영아와 어린 소아에서 확립된 Zolgensma의 역할을 보완하게 된다.

Spinal muscular atrophy는 이동성, 호흡, 일상적 자립에 영향을 미치는 진행성 근력 약화를 초래하는 희귀 유전성 신경근육 질환이다. 영아와 어린 소아를 위한 치료 선택지는 확대됐지만, 고령 환자들은 역사적으로 첨단 치료의 혜택을 받을 기회가 더 적었다.