Itvisma de Novartis se acerca a la aprobación en la UE para una población más amplia con SMA
Novartis recibió una opinión positiva del CHMP para Itvisma en pacientes con atrofia muscular espinal de 2 años o más. Se espera una decisión de la Comisión Europea dentro de aproximadamente dos meses, lo que podría ampliar el acceso a esta terapia de reemplazo génico en la UE.
Novartis ha recibido una opinión positiva del CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos para Itvisma, lo que acerca a esta terapia de reemplazo génico de administración única a la aprobación para niños mayores, adolescentes y adultos que viven con atrofia muscular espinal. La recomendación respalda su uso en pacientes de 2 años o más con SMA 5q causada por mutaciones bialélicas en SMN1. Se espera una decisión final de la Comisión Europea en aproximadamente dos meses.
La recomendación del CHMP se basa en el estudio de fase III STEER, con el respaldo de los ensayos de fase IIIb STRENGTH y de fase I/II STRONG. En STEER, Itvisma alcanzó su criterio principal de valoración, al demostrar una mejoría estadísticamente significativa de 2,39 puntos en la escala Hammersmith Functional Motor Scale, frente a 0,51 puntos con placebo. Se observaron beneficios tanto en pacientes sin tratamiento previo como en pacientes tratados previamente, con efectos sostenidos durante 52 semanas. Los hallazgos de seguridad fueron consistentes en todos los estudios de apoyo.
Itvisma (onasemnogene abeparvovec intratecal) está diseñado para abordar la causa genética de base de la SMA mediante la administración de una copia funcional del gen SMN1 en una única dosis intratecal. A diferencia de las terapias crónicas que requieren administración continua, Itvisma busca proporcionar una expresión sostenida de la proteína SMN con un solo tratamiento.
La FDA autorizó el tratamiento en noviembre de 2025 para pacientes de 2 años o más con una mutación confirmada en el gen SMN1, ampliando el acceso más allá de la población infantil que ha definido el uso de la terapia desde su aprobación original en 2019. Si se aprueba en la UE, Itvisma se convertiría en la primera y única terapia de reemplazo génico disponible en la UE para esta población más amplia con SMA, complementando el papel ya establecido de Zolgensma en lactantes y niños pequeños.
La atrofia muscular espinal es una enfermedad neuromuscular genética rara que provoca debilidad muscular progresiva y afecta la movilidad, la respiración y la autonomía en la vida diaria. Aunque las opciones de tratamiento se han ampliado para lactantes y niños pequeños, históricamente los pacientes de mayor edad han tenido menos oportunidades de beneficiarse de terapias avanzadas.