Novartis’ Itvisma rückt einer EU-Zulassung für breitere SMA-Patientengruppe näher
Novartis hat für Itvisma bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie ab 2 Jahren eine positive CHMP-Stellungnahme erhalten. Eine Entscheidung der Europäischen Kommission wird innerhalb von etwa zwei Monaten erwartet.
Novartis hat vom CHMP der Europäischen Arzneimittel-Agentur eine positive Stellungnahme für Itvisma erhalten und damit die einmalige Genersatztherapie einen Schritt näher an eine Zulassung für ältere Kinder, Jugendliche und Erwachsene gebracht, die mit spinaler Muskelatrophie leben. Die Empfehlung unterstützt den Einsatz bei Patienten ab 2 Jahren mit 5q-SMA, die durch bi-allelische SMN1-Mutationen verursacht wird. Eine endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission wird innerhalb von etwa zwei Monaten erwartet.
Die CHMP-Empfehlung basiert auf der Phase-III-Studie STEER, unterstützt durch die Phase-IIIb-Studie STRENGTH und die Phase-I/II-Studie STRONG. In STEER erreichte Itvisma seinen primären Endpunkt und zeigte eine statistisch signifikante Verbesserung um 2,39 Punkte auf der Hammersmith Functional Motor Scale, verglichen mit 0,51 Punkten unter Placebo. Vorteile wurden sowohl bei therapienaiven als auch bei zuvor behandelten Patienten beobachtet, wobei die Effekte über 52 Wochen anhielten. Die Sicherheitsbefunde waren in allen unterstützenden Studien konsistent.
Itvisma (intrathekales onasemnogene abeparvovec) wurde entwickelt, um die genetische Ursache der SMA zu adressieren, indem über eine einzelne intrathekale Dosis eine funktionelle Kopie des SMN1-Gens bereitgestellt wird. Im Gegensatz zu chronischen Therapien, die eine fortlaufende Verabreichung erfordern, zielt Itvisma darauf ab, mit einer Behandlung eine anhaltende Expression des SMN-Proteins zu ermöglichen.
Die FDA genehmigte die Therapie im November 2025 für Patienten ab 2 Jahren mit einer bestätigten Mutation im SMN1-Gen und erweiterte damit den Zugang über die Säuglingspopulation hinaus, die den Einsatz der Therapie seit ihrer ursprünglichen Zulassung im Jahr 2019 geprägt hat. Sollte Itvisma in der EU zugelassen werden, wäre es die erste und einzige in der EU verfügbare Genersatztherapie für diese breitere SMA-Patientengruppe und würde die etablierte Rolle von Zolgensma bei Säuglingen und Kleinkindern ergänzen.
Spinale Muskelatrophie ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung, die zu fortschreitender Muskelschwäche führt und Mobilität, Atmung und Selbstständigkeit im Alltag beeinträchtigt. Während sich die Behandlungsoptionen für Säuglinge und Kleinkinder erweitert haben, hatten ältere Patienten in der Vergangenheit weniger Möglichkeiten, von fortschrittlichen Therapien zu profitieren.