NovartisのItvisma、より幅広いSMA患者層でEU承認に前進
Novartisは、2歳以上の脊髄性筋萎縮症患者に対するItvismaについて、CHMPから肯定的見解を取得した。欧州委員会の最終判断は約2カ月以内に示される見込みで、承認されればEUでより広いSMA患者層に使える初の遺伝子補充療法となる可能性がある。
Novartisは、Itvismaについて欧州医薬品庁（EMA）のCHMPから肯定的見解を取得し、この1回投与の遺伝子補充療法は、脊髄性筋萎縮症とともに生きる年長児、10代、成人に対する承認へ一歩近づいた。今回の勧告は、両アレル性SMN1変異に起因する5q SMAの2歳以上の患者における使用を支持するものだ。欧州委員会による最終決定は約2カ月以内に下される見込みである。
CHMPの勧告は、第III相STEER試験を根拠とし、第IIIb相STRENGTH試験および第I/II相STRONG試験の結果がこれを裏付けている。STEERでは、Itvismaは主要評価項目を達成し、Hammersmith Functional Motor Scaleでプラセボの0.51ポイントに対し、統計学的に有意な2.39ポイントの改善を示した。効果は未治療患者と既治療患者の双方で認められ、52週間にわたり持続した。安全性所見は、すべての支持試験で一貫していた。
Itvisma（髄腔内投与 onasemnogene abeparvovec）は、SMN1遺伝子の機能的コピーを1回の髄腔内投与で送達することにより、SMAの遺伝学的な根本原因に対処するよう設計されている。継続的な投与を要する慢性治療とは異なり、Itvismaは1回の治療で持続的なSMNタンパク質発現の実現を目指す。
FDAは2025年11月、SMN1遺伝子の変異が確認された2歳以上の患者に対して本治療を承認し、2019年の当初承認以来その使用を規定してきた乳児集団を超えてアクセスを広げた。EUで承認されれば、Itvismaは、このより広範なSMA患者層に対してEUで利用可能な初にして唯一の遺伝子補充療法となり、乳児および幼児におけるZolgensmaの確立された役割を補完することになる。
脊髄性筋萎縮症は、運動能力、呼吸、日常生活における自立に影響する進行性の筋力低下を引き起こす、まれな遺伝性神経筋疾患である。乳児や幼児向けの治療選択肢は拡大してきた一方で、年長の患者は歴史的に先進的治療の恩恵を受ける機会が限られていた。