Itvisma, da Novartis, avança rumo à aprovação na UE para uma população mais ampla com AME
A Novartis recebeu um parecer positivo do CHMP para Itvisma em pacientes com atrofia muscular espinhal com 2 anos de idade ou mais. Uma decisão da Comissão Europeia é esperada em cerca de dois meses.
Novartis recebeu um parecer positivo do CHMP da Agência Europeia de Medicamentos para Itvisma, aproximando a terapia de substituição gênica de dose única da aprovação para crianças mais velhas, adolescentes e adultos que vivem com atrofia muscular espinhal. A recomendação apoia seu uso em pacientes com 2 anos de idade ou mais com AME 5q causada por mutações bialélicas em SMN1. Uma decisão final da Comissão Europeia é esperada dentro de aproximadamente dois meses.
A recomendação do CHMP baseia-se no estudo de Fase III STEER, com suporte dos ensaios de Fase IIIb STRENGTH e de Fase I/II STRONG. No STEER, Itvisma atingiu seu desfecho primário, demonstrando uma melhora estatisticamente significativa de 2,39 pontos na Hammersmith Functional Motor Scale, em comparação com 0,51 pontos para placebo. Benefícios foram observados tanto em pacientes sem tratamento prévio quanto naqueles previamente tratados, com efeitos sustentados ao longo de 52 semanas. Os achados de segurança foram consistentes em todos os estudos de suporte.
Itvisma (onasemnogene abeparvovec intratecal) foi desenvolvido para tratar a causa genética subjacente da AME por meio da entrega de uma cópia funcional do gene SMN1 em uma única dose intratecal. Diferentemente de terapias crônicas que exigem administração contínua, Itvisma busca proporcionar expressão sustentada da proteína SMN com um único tratamento.
O FDA aprovou o tratamento em novembro de 2025 para pacientes com 2 anos de idade ou mais com mutação confirmada no gene SMN1, ampliando o acesso para além da população infantil que definiu o uso da terapia desde sua aprovação original em 2019. Se aprovado na UE, Itvisma se tornará a primeira e única terapia de substituição gênica disponível na UE para essa população mais ampla com AME, complementando o papel já estabelecido de Zolgensma em lactentes e crianças pequenas.
A atrofia muscular espinhal é uma doença neuromuscular genética rara que leva à fraqueza muscular progressiva, afetando a mobilidade, a respiração e a independência nas atividades diárias. Embora as opções de tratamento tenham se expandido para lactentes e crianças pequenas, pacientes mais velhos historicamente tiveram menos oportunidades de se beneficiar de terapias avançadas.