Scholar Rock在FDA重新检查工厂后准备重新递交apitegromab的BLA

Scholar Rock表示，在FDA成功完成对Catalent Indiana灌装-成品（fill-finish）工厂的重新检查后，公司已准备就apitegromab用于**脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）**重新递交生物制品许可申请（BLA），并给出关于BLA再递交的指引；若获批，预计将于2026年在美国上市。公司称，其去年收到的完整回复函（Complete Response Letter, CRL）中提及的唯一可批准性问题，仍是Catalent Indiana厂址的合规状态。

FDA于2025年9月23日就apitegromab的BLA发出CRL，原因与在对第三方灌装-成品工厂Catalent Indiana LLC进行例行的综合性现场检查时发现的观察项有关。该工厂于2024年12月被Novo Nordisk A/S收购。相关观察项并非针对apitegromab本身。CRL未提出任何其他可批准性方面的担忧，包括apitegromab的有效性与安全性数据，或第三方原料药生产商。

在11月与FDA举行Type A会议后（参会方包括Novo Nordisk与Cure SMA），FDA向Catalent Indiana工厂发出警告信。Novo在12月中旬前向FDA作出回应。随后，FDA安排了与Novo在第一季度初的会议，且在该会议上机构未对Novo的整改计划提出额外要求。会后，FDA派出现场团队前往Catalent Indiana，同样未对整改计划新增要求，而是表示拟在常规生产活动进行后对该厂进行重新检查。常规生产活动于2月下旬恢复。

关于再递交触发条件，公司表示将以重新检查成功为前提，并需要对其确为一次成功的重新检查具备一定程度的信心。管理层指出，在最初审评周期中公司已推进至拟定标签（draft label）的较后阶段，预计在再递交后就最终标签达成一致相对直接，但也强调标签细节最终由FDA决定。

Scholar Rock还在推进第二处灌装-成品工厂，以增加冗余并支持未来商业需求。目前工程批（engineering runs）正在进行，后续将开展更多生产批次，预计今年晚些时候递交补充BLA（supplemental BLA）。公司计划在第二季度进行更多生产批次，并预计在2026年晚些时候连同该工厂递交补充申报。

在美国以外，apitegromab的上市许可申请在European Medicines Agency的审评仍在继续，公司预计将于2026年年中获得决定。预计2026年下半年在欧洲上市，德国有望成为首个实现患者可及的欧洲市场。欧洲监管机构已知悉围绕Catalent Indiana的相关进展。

公司在预期上市前已搭建关键商业化能力。SMA市场持续增长，目前全球年销售额接近50亿美元。美国面向客户团队已在一线开展工作，重点进行疾病教育，强调SMA是一种运动单位疾病，运动单位由运动神经元与肌肉共同构成。公司报告称，已覆盖约140家SMA治疗中心，并与约2,600名处方医生及多学科护理团队开展互动。

通过专科药房接受SMN靶向治疗（SMN-targeted therapy）的患者，将能够通过同一网络获得apitegromab。

Apitegromab是一款在研的全人源单克隆抗体，通过选择性结合骨骼肌中肌生成抑制素（myostatin）的前体与潜伏形式，抑制其活化。它是在SMA中首个在关键性III期临床试验中显示临床成功的肌肉靶向治疗候选药物。FDA已授予其用于治疗SMA的快速通道（Fast Track）、孤儿药（Orphan Drug）与罕见儿科疾病（Rare Pediatric Disease）资格认定；EMA则授予其优先药物（Priority Medicines, PRIME）与孤儿药用产品（Orphan Medicinal Product）资格认定。

Redmile Group在2026年2月17日提交的SEC文件中披露，于2025年第四季度买入Scholar Rock Holding Corporation 1,316,390股；按季度平均价格估算，交易价值约为4,937万美元。该持仓在季末的价值增加8,458万美元，反映了新增股份以及市场价格波动的影响。交易后持仓合计5,220,846股，价值2.2998亿美元，占该基金13F可报告管理资产的16.94%。

截至2026年2月17日，Scholar Rock Holding Corporation股价为46.45美元，过去一年上涨25.7%。截至12月31日，公司现金约3.65亿美元，预计可支撑运营至2027年。

位于印第安纳州布卢明顿（Bloomington, Indiana）的Catalent Indiana灌装-成品工厂目前由Novo Nordisk拥有并运营。该工厂已不再属于Catalent, Inc.，且Catalent, Inc.不运营该工厂。