L’Itvisma de Novartis se rapproche d’une approbation dans l’UE pour une population plus large atteinte de SMA

Novartis a reçu un avis positif du CHMP de l’Agence européenne des médicaments pour Itvisma, rapprochant cette thérapie de remplacement génique administrée en une seule fois d’une approbation chez les enfants plus âgés, les adolescents et les adultes vivant avec une amyotrophie spinale. La recommandation soutient son utilisation chez les patients âgés de 2 ans et plus atteints de SMA 5q causée par des mutations bi-alléliques de SMN1. Une décision finale de la Commission européenne est attendue dans environ deux mois.

La recommandation du CHMP repose sur l’étude de phase III STEER, étayée par les essais de phase IIIb STRENGTH et de phase I/II STRONG. Dans STEER, Itvisma a atteint son critère d’évaluation principal, montrant une amélioration statistiquement significative de 2,39 points sur l’échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith (HFMSE), contre 0,51 point avec le placebo. Des bénéfices ont été observés à la fois chez les patients naïfs de traitement et chez ceux déjà traités, avec des effets maintenus sur 52 semaines. Les données de sécurité étaient cohérentes dans l’ensemble des études d’appui.

Itvisma (onasemnogene abeparvovec intrathécal) est conçu pour s’attaquer à la cause génétique de la SMA en administrant une copie fonctionnelle du gène SMN1 par une dose intrathécale unique. Contrairement aux thérapies chroniques nécessitant une administration continue, Itvisma vise à assurer une expression durable de la protéine SMN avec un seul traitement.

La FDA a autorisé ce traitement en novembre 2025 pour les patients âgés de 2 ans et plus présentant une mutation confirmée du gène SMN1, élargissant l’accès au-delà de la population infantile qui définissait l’utilisation de cette thérapie depuis son approbation initiale en 2019. En cas d’approbation dans l’UE, Itvisma deviendrait la première et la seule thérapie de remplacement génique disponible dans l’UE pour cette population plus large atteinte de SMA, venant compléter le rôle déjà établi de Zolgensma chez les nourrissons et les jeunes enfants.

L’amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire génétique rare qui entraîne une faiblesse musculaire progressive affectant la mobilité, la respiration et l’autonomie au quotidien. Bien que les options thérapeutiques se soient élargies pour les nourrissons et les jeunes enfants, les patients plus âgés ont historiquement eu moins de possibilités de bénéficier de thérapies avancées.