FDA解除对Intellia ATTR心肌病试验的临床搁置
FDA已解除对Intellia Therapeutics的3期试验临床搁置，该试验评估nexiguran ziclumeran用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病。此前由于一名受试者出现严重肝安全性信号，FDA于10月实施暂停。
美国食品药品监督管理局（FDA）解除对Intellia Therapeutics一项针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病患者治疗的后期试验之研究性新药申请（IND）的临床搁置（clinical hold）。盘前交易中，Intellia股价上涨8.9%至15.01美元。该股在过去三个月已累计上涨70%。
FDA解除对nexiguran ziclumeran的3期临床试验申请的临床搁置。该研究为随机、双盲、安慰剂对照试验，评估nex-z在约1,200名转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病患者中的疗效与安全性。
FDA于10月下旬对Intellia的Magnitude试验以及Magnitude-2实施临床搁置。Magnitude-2为随机、双盲、安慰剂对照试验，评估nex-z在约60名遗传性ATTR淀粉样变性合并多发性神经病（polyneuropathy）患者中的疗效与安全性。此次暂停源于在Magnitude试验中，一名接受nex-z给药的患者出现4级肝转氨酶升高及总胆红素升高。
该公司表示，已与FDA就试验的风险缓解措施达成一致，包括加强肝功能实验室指标监测；在给药后初期若观察到肝转氨酶升高，提供短期糖皮质激素治疗的指导；以及排除存在某些肝脏异常的患者。