La FDA levanta la suspensión clínica del ensayo de Intellia en miocardiopatía por ATTR
La FDA retiró la suspensión clínica del ensayo de fase 3 de Intellia Therapeutics con nexiguran ziclumeran para la amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía. La medida se había impuesto en octubre tras detectarse alteraciones hepáticas graves en un paciente, y ahora se reanuda con nuevas medidas de mitigación y monitorización.
La Food and Drug Administration levantó la suspensión clínica (clinical hold) sobre la solicitud de nuevo fármaco en investigación (investigational new drug application) del ensayo en fase avanzada de Intellia Therapeutics de un tratamiento para pacientes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía. En las operaciones previas a la apertura, las acciones de Intellia subían un 8,9% hasta 15,01 dólares. El valor ya había repuntado un 70% en los últimos tres meses.
La FDA retiró la suspensión clínica de la solicitud para el ensayo clínico de fase 3 de nexiguran ziclumeran. El estudio es un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad de nex-z en aproximadamente 1.200 pacientes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía.
A finales de octubre, la FDA impuso suspensiones clínicas sobre la solicitud de nuevo fármaco en investigación para el ensayo Magnitude de Intellia y Magnitude-2, un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad de nex-z en aproximadamente 60 pacientes con amiloidosis por ATTR hereditaria con polineuropatía. La pausa se produjo tras observarse transaminasas hepáticas de grado 4 y un aumento de la bilirrubina total en un paciente que recibió nex-z en Magnitude.
La compañía indicó que se ha alineado con la FDA en medidas de mitigación para los ensayos que incluyen una monitorización reforzada de las pruebas analíticas hepáticas, orientación para un tratamiento con esteroides a corto plazo si se observan elevaciones de las transaminasas hepáticas en el periodo inicial tras la administración, y la exclusión de pacientes con determinadas anomalías hepáticas.