FDA、IntelliaのATTR心筋症試験に対する臨床保留を解除
FDAは、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシスを対象とするIntellia Therapeuticsの第3相試験で、nexiguran ziclumeranに関する治験薬申請（IND）への臨床保留を解除した。保留は10月、患者1人で肝安全性に関する懸念が生じたことを受けて課されていた。
The Food and Drug Administrationは、心筋症を伴うトランスサイレチン（transthyretin）アミロイドーシス患者を対象とした治療薬について、Intellia Therapeuticsが実施する後期段階試験の治験薬申請（IND）に課されていた臨床保留（clinical hold）を解除した。時間外取引（プレマーケット）でIntelliaの株価は8.9%高の15.01ドルとなった。同株は過去3カ月で既に70%上昇していた。
FDAは、第3相臨床試験であるnexiguran ziclumeranの申請に対する臨床保留を解除した。同試験は無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験で、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス患者約1,200人を対象に、nex-zの有効性と安全性を評価する。
FDAは10月下旬、IntelliaのMagnitude試験およびMagnitude-2に関する治験薬申請に臨床保留を課した。Magnitude-2は、遺伝性ATTRアミロイドーシスに多発ニューロパチーを伴う患者約60人を対象に、nex-zの有効性と安全性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験である。この一時停止は、Magnitudeでnex-zを投与された患者1人において、grade 4 liver transaminases（グレード4の肝トランスアミナーゼ上昇）と総ビリルビン増加が認められたことを受けたものだった。
同社は、肝機能検査値の監視強化、投与後初期に肝トランスアミナーゼ上昇が認められた場合の短期ステロイド治療に関するガイダンス、ならびに特定の肝異常を有する患者の除外といった、試験におけるリスク低減策についてFDAと合意したと述べた。