La FDA lève la suspension clinique de l’essai sur la cardiomyopathie ATTR d’Intellia
La FDA a levé la suspension clinique de l’essai de phase 3 d’Intellia Therapeutics évaluant nexiguran ziclumeran (nex-z) dans l’amylose à la transthyrétine avec cardiomyopathie. La suspension, instaurée en octobre après un signal de toxicité hépatique chez un patient, a été levée avec la mise en place de mesures de mitigation et d’un suivi hépatique renforcé.
La Food and Drug Administration a levé la suspension clinique (clinical hold) de la demande d’autorisation de nouveau médicament expérimental (investigational new drug application) concernant l’essai de phase avancée d’Intellia Therapeutics portant sur un traitement destiné aux patients atteints d’amylose à la transthyrétine avec cardiomyopathie. En transactions avant l’ouverture (premarket), l’action Intellia gagnait 8,9 % à 15,01 $. Le titre avait déjà progressé de 70 % au cours des trois derniers mois.
La FDA a levé la suspension clinique de la demande relative à l’essai clinique de phase 3 de nexiguran ziclumeran. Il s’agit d’un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, évaluant l’efficacité et la sécurité de nex-z chez environ 1 200 patients atteints d’amylose à la transthyrétine avec cardiomyopathie.
Fin octobre, la FDA avait imposé une suspension clinique sur la demande d’autorisation de nouveau médicament expérimental pour l’essai Magnitude d’Intellia ainsi que pour Magnitude-2, un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, évaluant l’efficacité et la sécurité de nex-z chez environ 60 patients atteints d’amylose ATTR héréditaire avec polyneuropathie. Cette interruption faisait suite à l’observation de transaminases hépatiques de grade 4 et d’une augmentation de la bilirubine totale chez un patient ayant reçu nex-z dans Magnitude.
La société a indiqué s’être alignée avec la FDA sur des mesures d’atténuation pour les essais, incluant un renforcement du suivi des examens biologiques hépatiques, des recommandations pour un traitement stéroïdien de courte durée en cas d’élévation des transaminases hépatiques au cours de la période initiale suivant l’administration, ainsi que l’exclusion des patients présentant certaines anomalies hépatiques.