FDA hebt klinischen Stopp von Intellias ATTR-Kardiomyopathie-Studie auf

Die Food and Drug Administration hat den klinischen Stopp (clinical hold) der Prüfpräparate-Anmeldung (investigational new drug application) für die Spätphasenstudie von Intellia Therapeutics zu einer Behandlung für Patientinnen und Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie aufgehoben. Im vorbörslichen Handel lagen Intellias Aktien 8,9% im Plus bei 15,01 US-Dollar. Die Aktie hatte in den vergangenen drei Monaten bereits um 70% zugelegt.

Die FDA hob den klinischen Stopp der Anmeldung für die Phase-3-Studie zu nexiguran ziclumeran auf. Es handelt sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, in der Wirksamkeit und Sicherheit von nex-z bei rund 1.200 Patientinnen und Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie untersucht werden.

Die FDA hatte Ende Oktober klinische Stopps für die Prüfpräparate-Anmeldung für Intellias Magnitude-Studie und Magnitude-2 verhängt. Magnitude-2 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung von Wirksamkeit und Sicherheit von nex-z bei etwa 60 Patientinnen und Patienten mit hereditärer ATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie. Der Stopp folgte auf die Beobachtung von Lebertransaminasen Grad 4 und einem erhöhten Gesamtbilirubin bei einer Patientin bzw. einem Patienten, die bzw. der in Magnitude mit nex-z dosiert worden war.

Das Unternehmen teilte mit, man habe sich mit der FDA auf Risikominderungsmaßnahmen für die Studien verständigt. Dazu gehören eine intensivierte Überwachung der Leberlaborwerte, Leitlinien für eine kurzfristige Steroidbehandlung, falls in der initialen Phase nach der Dosierung erhöhte Lebertransaminasen beobachtet werden, sowie der Ausschluss von Patientinnen und Patienten mit bestimmten Leberauffälligkeiten.