FDA, Intellia ATTR 심근병증 임상시험 ‘임상 보류’ 해제
FDA가 Intellia Therapeutics의 3상 임상시험에서 nexiguran ziclumeran(nex-z)의 IND에 내려졌던 임상 보류를 해제했다. 임상 보류는 10월 한 환자에서 중증 간 안전성 우려가 제기된 이후 부과됐다.
미국 Food and Drug Administration(FDA)은 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자 치료제에 대한 Intellia Therapeutics의 후기 단계 임상시험에 대해 임상시험용 신약(IND) 신청에 내려졌던 임상 보류(clinical hold)를 해제했다. 장전 거래에서 Intellia 주가는 8.9% 상승한 15.01달러를 기록했다. 이 종목은 지난 3개월 동안 이미 70% 상승한 바 있다.
FDA는 3상 임상시험에서 nexiguran ziclumeran에 대한 IND 신청에 내려졌던 임상 보류를 해제했다. 이 연구는 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자 약 1,200명을 대상으로 nex-z의 유효성과 안전성을 평가하는 무작위 배정, 이중눈가림, 위약 대조 임상시험이다.
FDA는 10월 말 Intellia의 Magnitude 시험과 Magnitude-2에 대한 IND 신청에 임상 보류를 부과했다. Magnitude-2는 유전성 ATTR 아밀로이드증(ATTR amyloidosis)과 다발신경병증(polyneuropathy) 환자 약 60명을 대상으로 nex-z의 유효성과 안전성을 평가하는 무작위 배정, 이중눈가림, 위약 대조 임상시험이다. 이번 중단은 Magnitude에서 nex-z를 투여받은 환자 1명에서 4등급(grade 4) 간 트랜스아미나제와 총 빌리루빈 증가가 관찰된 뒤 이뤄졌다.
회사는 간 기능 검사 수치에 대한 모니터링 강화, 투여 초기 기간에 간 트랜스아미나제 상승이 관찰될 경우 단기간 스테로이드 치료에 대한 지침 제공, 특정 간 이상이 있는 환자의 제외 등을 포함한 임상시험 위험 완화 조치에 대해 FDA와 합의했다고 밝혔다.