Insmed公布2025年强劲业绩，FDA授予treprostinil palmitil孤儿药资格认定
Insmed公布2025年全年总收入606.4百万美元，ARIKAYCE全年收入达433.8百万美元，同比增长19%。同时，FDA于2026年1月授予treprostinil palmitil用于肺动脉高压治疗的孤儿药资格认定，相关TPIP项目多项3期研究将于2026年推进。
Insmed Incorporated报告称，公司2025年全年总收入为606.4百万美元，并宣布FDA已授予treprostinil palmitil用于治疗肺动脉高压（pulmonary arterial hypertension, PAH）患者的孤儿药资格认定。公司在2025年末持有约1.4十亿美元的现金、现金等价物及可出售证券。
BRINSUPRI第四季度总收入达144.6百万美元，2025年全年为172.7百万美元。公司预计2026年全年BRINSUPRI收入至少为1十亿美元。2025年11月，欧盟委员会批准BRINSUPRI（brensocatib 25 mg片剂）用于治疗12岁及以上、且在既往12个月内发生2次或以上急性加重的非囊性纤维化支气管扩张症（non-cystic fibrosis bronchiectasis, NCFB）患者。Insmed预计将在2026年获得brensocatib用于治疗NCFB在英国和日本的监管决定。
ARIKAYCE第四季度总收入为119.2百万美元，2025年全年为433.8百万美元，同比增长19%，并超过2025年全年业绩指引的上限。ARIKAYCE全球收入在2025年较2024年增长19%，反映出所有地理区域的同比增长，并超过2025年指引420至430百万美元的上限。Insmed仍预计2026年全年ARIKAYCE收入在450至470百万美元区间。
公司预计将在2026年3月或4月公布ENCORE 3期试验的主要结果（topline readout）。该研究纳入新诊断或复发、且尚未开始抗生素治疗的鸟分枝杆菌复合群（Mycobacterium avium complex, MAC）肺病患者。若ENCORE试验主要数据为阳性，Insmed计划于2026年下半年向FDA提交ARIKAYCE用于所有MAC肺病患者的补充新药申请。同样地，Insmed计划在2026年下半年与日本Pharmaceuticals and Medical Devices Agency审查数据，以支持日本潜在的适应证/标签扩大。
2026年1月，FDA的Office of Orphan Products Development授予treprostinil palmitil用于治疗肺动脉高压患者的孤儿药资格认定。Insmed计划于2026年上半年启动TPIP（treprostinil palmitil吸入粉末）在PAH患者中的3期研究。Insmed正在积极入组PALM-ILD试验，该试验为TPIP在与间质性肺病相关的肺高压患者中的3期研究。2026年1月，Insmed在都柏林举行的Pulmonary Vascular Research Institute 2026大会上发布了其TPIP项目的4篇摘要。
公司预计将在2026年下半年报告其TPIP在PAH中的2b期研究开放标签延长期的数据。公司预计将在2026年下半年启动TPIP在进展性肺纤维化和特发性肺纤维化患者中的其他3期研究。
2025年12月，Insmed收购了INS1148，这是一种已具备2期研究条件的单克隆抗体，靶向干细胞因子（Stem Cell Factor）的特定异构体——Stem Cell Factor 248（SCF248）。公司计划首先在间质性肺病和中重度哮喘中推进INS1148的2期开发项目。
2025年10月，Insmed完成了brensocatib在化脓性汗腺炎患者中的2b期CEDAR研究入组。Insmed预计将在2026年第二季度公布CEDAR研究的主要数据。
Insmed的第二款二肽基肽酶1（dipeptidyl peptidase 1, DPP1）抑制剂INS1033目前正推进用于类风湿关节炎和炎症性肠病的临床开发，预计将在2026年首次提交IND。
Insmed继续推进INS1201的1期ASCEND临床研究入组。INS1201是一种通过鞘内给药（intrathecally delivered）的基因治疗，用于杜氏肌营养不良症患者。2026年1月，公司在INS1202的1期ARMOR研究中为首例患者给药；INS1202同样为鞘内给药的基因治疗，用于肌萎缩侧索硬化症患者。Insmed的第三个基因治疗候选药物INS1203靶向Stargardt病，目前也在向临床推进，预计于2026年提交IND。