Insmed annonce de solides résultats en 2025, la FDA accorde le statut de médicament orphelin à treprostinil palmitil
Insmed a annoncé des revenus totaux de 606,4 millions de dollars en 2025, avec une croissance annuelle de 19 % pour ARIKAYCE. En janvier 2026, la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à treprostinil palmitil pour le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire.
Insmed Incorporated a déclaré des revenus totaux de 606,4 millions de dollars pour l’exercice 2025 et a annoncé que la FDA avait accordé la désignation de médicament orphelin à treprostinil palmitil pour le traitement des patients atteints d’hypertension artérielle pulmonaire. L’entreprise a clôturé 2025 avec environ 1,4 milliard de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et titres négociables.
Les revenus totaux de BRINSUPRI ont atteint 144,6 millions de dollars au quatrième trimestre et 172,7 millions de dollars sur l’ensemble de l’année 2025. La société anticipe des revenus BRINSUPRI pour l’exercice 2026 d’au moins 1 milliard de dollars. En novembre 2025, la Commission européenne a approuvé BRINSUPRI (comprimés de brensocatib 25 mg) pour le traitement de la bronchectasie non liée à la mucoviscidose (NCFB) chez les patients âgés de 12 ans et plus ayant présenté deux exacerbations ou plus au cours des 12 mois précédents. Insmed prévoit des décisions réglementaires concernant brensocatib pour le traitement de la NCFB au Royaume-Uni et au Japon en 2026.
Les revenus totaux d’ARIKAYCE se sont élevés à 119,2 millions de dollars au quatrième trimestre et à 433,8 millions de dollars sur l’ensemble de l’année 2025, soit une croissance annuelle de 19 % et au-delà de la borne supérieure des prévisions pour l’exercice 2025. Le chiffre d’affaires mondial d’ARIKAYCE a progressé de 19 % en 2025 par rapport à 2024, reflétant une hausse d’une année sur l’autre dans toutes les régions géographiques et dépassant le haut de la fourchette des prévisions 2025 de 420 à 430 millions de dollars. Insmed maintient ses anticipations de revenus ARIKAYCE pour l’exercice 2026 dans une fourchette de 450 à 470 millions de dollars.
En mars ou avril 2026, la société prévoit la lecture des résultats principaux (topline) de l’essai de phase 3 ENCORE chez des patients présentant une maladie pulmonaire à Mycobacterium avium complex (MAC) nouvellement diagnostiquée ou récidivante et n’ayant pas débuté d’antibiothérapie. Sous réserve de résultats principaux positifs de l’essai ENCORE, Insmed prévoit de soumettre à la FDA une demande complémentaire d’autorisation de mise sur le marché (supplementary new drug application) pour ARIKAYCE chez tous les patients atteints de maladie pulmonaire à MAC au second semestre 2026. De même, Insmed prévoit d’examiner les données avec la Pharmaceuticals and Medical Devices Agency au second semestre 2026 afin d’étayer une éventuelle extension d’indication au Japon.
En janvier 2026, l’Office of Orphan Products Development de la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à treprostinil palmitil pour le traitement de patients atteints d’hypertension artérielle pulmonaire. Insmed prévoit d’initier une étude de phase 3 de TPIP (treprostinil palmitil inhalation powder) chez des patients atteints de PAH au premier semestre 2026. Insmed recrute activement des patients dans l’essai PALM-ILD, une étude de phase 3 de TPIP chez des patients présentant une hypertension pulmonaire associée à une pneumopathie interstitielle. En janvier 2026, Insmed a présenté quatre résumés issus de l’ensemble de son programme TPIP lors du congrès 2026 du Pulmonary Vascular Research Institute à Dublin.
La société s’attend à communiquer des données issues de l’extension en ouvert de son étude de phase 2b de TPIP dans la PAH au second semestre 2026. Elle prévoit d’initier d’autres études de phase 3 de TPIP chez des patients atteints de fibrose pulmonaire progressive et de fibrose pulmonaire idiopathique au second semestre 2026.
En décembre 2025, Insmed a acquis INS1148, un anticorps monoclonal prêt pour une phase 2 ciblant un isoforme spécifique du Stem Cell Factor, appelé Stem Cell Factor 248 (SCF248). La société prévoit de faire progresser les programmes de développement de phase 2 pour INS1148, dans un premier temps, dans les pneumopathies interstitielles et l’asthme modéré à sévère.
En octobre 2025, Insmed a terminé l’inclusion des patients dans l’étude de phase 2b CEDAR évaluant brensocatib chez des patients atteints d’hidrosadénite suppurée. Insmed prévoit de communiquer les résultats principaux (topline) de CEDAR au deuxième trimestre 2026.
Le deuxième inhibiteur de la dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) d’Insmed, INS1033, progresse actuellement vers une évaluation clinique dans la polyarthrite rhumatoïde et les maladies inflammatoires de l’intestin, avec un dépôt initial de dossier IND attendu en 2026.
Insmed poursuit l’inclusion dans l’étude clinique de phase 1 ASCEND portant sur INS1201, une thérapie génique administrée par voie intrathécale chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. En janvier 2026, la société a administré la première dose au premier patient dans l’étude de phase 1 ARMOR de INS1202, une thérapie génique administrée par voie intrathécale chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique. Le troisième candidat de thérapie génique d’Insmed, INS1203, ciblant la maladie de Stargardt, progresse actuellement vers une évaluation clinique, avec un dépôt de dossier IND attendu en 2026.