Insmed、2025年に好業績 treprostinil palmitilにFDAがオーファンドラッグ指定
Insmedは2025年通年の総収益が606.4百万ドルに達し、ARIKAYCEが前年比19%増と堅調に推移したと報告した。さらに2026年1月、FDAはpulmonary arterial hypertensionの治療を目的としてtreprostinil palmitilにオーファンドラッグ指定を付与した。
Insmed Incorporatedは2025年通年の企業総収益が606.4百万ドルに達したと報告し、pulmonary arterial hypertensionの患者治療に向けてtreprostinil palmitilがFDAからオーファンドラッグ指定を受けたと発表した。同社は2025年末時点で、現金、現金同等物、および有価証券を合計して約14億ドル保有していた。
BRINSUPRIの総収益は第4四半期で144.6百万ドル、2025年通年で172.7百万ドルとなった。同社は2026年通年のBRINSUPRI収益が少なくとも10億ドルに達すると見込む。2025年11月、European CommissionはBRINSUPRI（brensocatib 25 mg tablets）について、過去12カ月に2回以上の増悪を経験した12歳以上の患者における非嚢胞性線維症性気管支拡張症（non-cystic fibrosis bronchiectasis：NCFB）の治療薬として承認した。Insmedは、NCFB治療におけるbrensocatibについて、2026年に英国および日本で規制当局の判断が下されると見込む。
ARIKAYCEの総収益は第4四半期で119.2百万ドル、2025年通年で433.8百万ドルとなり、前年比19%増で、2025年通年ガイダンスの上限を上回った。ARIKAYCEのグローバル収益は2024年比で2025年に19%増加し、すべての地域で前年同月比の成長を反映するとともに、2025年のガイダンス（420〜430百万ドル）の上限を超過した。Insmedは2026年通年のARIKAYCE収益について、450〜470百万ドルの範囲になるとの見通しを引き続き示している。
2026年3月または4月に、同社は抗菌薬を開始していない新規診断または再発のMycobacterium avium complex（MAC）肺疾患患者を対象とする第3相ENCORE試験のトップライン結果の公表を見込む。ENCORE試験で良好なトップラインデータが得られた場合、Insmedは2026年下半期に、MAC肺疾患の全患者を対象とするARIKAYCEについてFDAへ補足的新薬承認申請（supplementary new drug application）を提出する計画である。同様に、Insmedは2026年下半期にPharmaceuticals and Medical Devices Agencyとデータをレビューし、日本におけるラベル拡大の可能性を裏付ける方針である。
2026年1月、FDAのOffice of Orphan Products Developmentは、pulmonary arterial hypertension患者の治療薬としてtreprostinil palmitilにオーファンドラッグ指定を付与した。Insmedは2026年上半期に、PAH患者を対象とするTPIP（treprostinil palmitil inhalation powder）の第3相試験を開始する計画である。Insmedは、間質性肺疾患に伴うpulmonary hypertension患者を対象とするTPIPの第3相試験であるPALM-ILD試験において、患者登録を積極的に進めている。2026年1月、Insmedはダブリンで開催されたPulmonary Vascular Research Institute 2026 congressにおいて、TPIPプログラム全体から4本の抄録を発表した。
同社は2026年下半期に、PAHにおけるTPIP第2b相試験の非盲検延長（open-label extension）から得られるデータを報告する見込みである。同社は2026年下半期に、進行性肺線維症および特発性肺線維症の患者を対象とするTPIPの追加第3相試験を開始すると見込む。
2025年12月、Insmedは、Stem Cell Factorの特定のアイソフォームであるStem Cell Factor 248（SCF248）を標的とする、第2相試験の準備が整ったモノクローナル抗体であるINS1148を取得した。同社はINS1148について、当初は間質性肺疾患および中等症〜重症喘息を対象として、第2相開発プログラムを前進させる計画である。
2025年10月、Insmedはhidradenitis suppurativa患者を対象とするbrensocatibの第2b相CEDAR試験における登録を完了した。Insmedは2026年第2四半期に、CEDARのトップラインデータを報告する見込みである。
Insmedの2つ目のdipeptidyl peptidase 1（DPP1）阻害薬であるINS1033は、関節リウマチおよび炎症性腸疾患において臨床段階へ向けた開発が進行中であり、初回のIND申請は2026年に予定されている。
Insmedは、Duchenne muscular dystrophy患者を対象とする髄腔内投与（intrathecally delivered）の遺伝子治療であるINS1201の第1相ASCEND臨床試験の登録を継続している。2026年1月、同社はamyotrophic lateral sclerosis患者を対象とする髄腔内投与の遺伝子治療であるINS1202の第1相ARMOR試験で、最初の患者に投与を行った。Insmedの3つ目の遺伝子治療候補であるINS1203（Stargardt diseaseを標的）は、現在臨床段階へ向けて開発が進行中であり、IND申請は2026年に予定されている。