印度罕见病患者因5,000万卢比资助上限用尽被迫停治
印度超过100名罕见病患儿已用尽《国家罕见病政策 2021》规定的5,000万卢比资助上限，导致救命治疗被迫中断。患者组织呼吁尽快拨付剩余资金给各卓越中心，以启动合格患者治疗并保障既有患儿治疗连续性。
超过100名印度罕见病患儿已用尽《国家罕见病政策 2021》（National Policy for Rare Diseases，NPRD 2021）项下提供的5,000万卢比（Rs 50 lakh）资金援助上限，导致挽救生命的治疗被迫完全中断，患儿又被推回到起点。溶酶体贮积症支持协会（Lysosomal Storage Disorders Support Society，LSDSS）称，已有8名患者在等待治疗资助期间死亡。
目前，印度全国近2,000名罕见病患者仍在等待治疗，其中约450名符合条件的患者患有危及生命的溶酶体贮积症（Lysosomal Storage Disorders），需要及时治疗。LSDSS主席呼吁总理立即将299亿卢比（Rs 299 crore）中的剩余271亿卢比（Rs 271 crore）拨付给所有卓越中心（Centres of Excellence），并指示其为符合条件的患者启动治疗，同时确保已用尽资金的儿童治疗连续性。
印度卫生与家庭福利部于2021年3月推出的NPRD将罕见病分为三组：第1组为可通过一次性治愈性治疗的疾病；第2组为需要长期或终身治疗但费用相对较低的疾病；第3组为已有明确治疗方案但面临最佳患者选择、费用极高及终身治疗等挑战的疾病。共计63种罕见病受到严重影响，其中包括法布里病（Fabry）、庞贝病（Pompe）和MPS 2等溶酶体贮积症。
对于第1组患者，许多政府医院缺乏相关设施，患者被要求前往私立医院。在私立医院治疗费用高昂，导致资助很快用尽。第3组面临更大问题，因为其中包括需要长期治疗的溶酶体贮积症（Lysosomal Storage Disorder，LSD）。2016年，Karnataka成为首个宣布为LSD患者提供资金支持的邦，但该支持在2024年被停止。目前尚无该支持是否会恢复的最新消息。
溶酶体贮积症是一类极罕见的遗传性代谢疾病，由于酶缺陷导致有毒物质在体细胞内异常累积。此类疾病包括戈谢病（Gaucher disease）、庞贝病（Pompe disease）、法布里病（Fabry disease）等。LSDSS成立于2010年，是印度首个将溶酶体贮积症与罕见病议题带入国家政策讨论的患者组织。
一名罕见病卓越中心的联络官（nodal officer）表示，就资助金额本身而言没有问题。问题出在第3组：当价值5,000万卢比的治疗结束后，就无计可施。一旦停止治疗，疾病就会复发。
印度医学议员论坛（Indian Medical Parliamentarians' Forum）主席曾致信总理，引用国家罕见病众筹门户网站（National Rare Disease Crowdfunding Portal）及患者网络数据称，印度约有600名已登记的第3组(a)患者。根据NPRD，共确定了12家卓越中心用于罕见病的诊断、预防与治疗。
被诊断为罕见病的患者表示，确诊后他们不得不放弃以往的生活方式，迫使许多人陷入失业与负债。他们说自己感谢支持，但这远远不够。对于与终身遗传病抗争的家庭而言，资助上限往往在治疗结束前就已耗尽，使他们只能在半途中选择继续众筹或放弃治疗。