Pacientes com doenças raras na Índia têm tratamento interrompido após esgotarem teto de auxílio de Rs 50 lakh

Mais de 100 crianças com doenças raras na Índia esgotaram o limite de assistência financeira de Rs 50 lakh previsto na National Policy for Rare Diseases (NPRD 2021), o que forçou a interrupção total de cuidados que salvam vidas e as empurrou de volta à estaca zero. Oito pacientes já morreram enquanto aguardavam apoio para o tratamento, segundo a Lysosomal Storage Disorders Support Society (LSDSS).

Quase 2.000 pacientes com doenças raras em toda a Índia aguardam atualmente tratamento, incluindo cerca de 450 pacientes elegíveis que sofrem de Lysosomal Storage Disorders com risco de vida e que precisam de terapia em tempo hábil. O presidente da LSDSS apelou ao Primeiro-Ministro para que aloque imediatamente os Rs 271 crore restantes, de um total de Rs 299 crore, a todos os Centres of Excellence e os instrua a iniciar o tratamento dos pacientes elegíveis, ao mesmo tempo em que garantam a continuidade do cuidado para as crianças cujos recursos se esgotaram.

A NPRD, lançada pelo Ministry of Health and Family Welfare em março de 2021, categorizou as doenças raras em três grupos: Grupo 1, condições passíveis de tratamento curativo único; Grupo 2, doenças que exigem tratamento de longo prazo ou por toda a vida, com custos relativamente menores; e Grupo 3, doenças para as quais há tratamento definitivo disponível, mas que envolvem desafios como a seleção ideal de pacientes, custos muito elevados e terapia vitalícia. Um total de 63 doenças raras, incluindo lysosomal storage disorders como Fabry, Pompe e MPS 2, está sendo severamente impactado.

Para pacientes do Grupo 1, muitos hospitais públicos não dispõem de estrutura, e eles são orientados a procurar hospitais privados. O tratamento é caro em hospitais privados, o que faz com que os recursos se esgotem rapidamente. O Grupo 3 enfrenta problemas maiores, pois inclui Lysosomal Storage Disorder (LSD), que requer tratamento de longo prazo. Em 2016, Karnataka tornou-se o primeiro estado a anunciar apoio financeiro para pessoas com LSD, mas em 2024 o suporte foi interrompido. Não há atualizações sobre se o apoio será retomado.

Lysosomal Storage Disorders são distúrbios metabólicos genéticos ultrarraros, caracterizados pelo acúmulo anormal de substâncias tóxicas nas células do corpo devido à deficiência de enzimas. Entre eles estão a doença de Gaucher, a doença de Pompe, a doença de Fabry e outras. Criada em 2010, a LSDSS é a primeira organização de pacientes na Índia a levar as Lysosomal Storage Disorders e as doenças raras para discussões de política nacional.

Um oficial de ligação em um Centre of Excellence for Rare Diseases afirmou que, quanto ao montante do financiamento, não há problemas. O problema está no Grupo 3, pois não há o que fazer depois que o tratamento no valor de Rs 50 lakh termina. A doença recidiva quando o tratamento é interrompido.

A presidente do Indian Medical Parliamentarians' Forum havia escrito ao Primeiro-Ministro citando dados do National Rare Disease Crowdfunding Portal e de redes de pacientes de cerca de 600 pacientes registrados do Grupo 3(a) na Índia. Doze Centres of Excellence foram identificados para o diagnóstico, a prevenção e o tratamento de doenças raras no âmbito da NPRD.

Pacientes diagnosticados com doenças raras disseram que, após o diagnóstico, tiveram de abrir mão do estilo de vida anterior, o que levou muitos ao desemprego e às dívidas. Disseram que ficaram felizes com o apoio, mas que ele não era suficiente. Para famílias que enfrentam distúrbios genéticos ao longo de toda a vida, o teto frequentemente se esgota antes do tratamento, deixando-as no meio do caminho entre recorrer a financiamento coletivo ou abandonar a terapia.