Indische Patienten mit seltenen Erkrankungen müssen Therapien stoppen: Finanzhilfedeckel von 50 Lakh Rupien ausgeschöpft

Mehr als 100 Kinder mit seltenen Erkrankungen in Indien haben die finanzielle Unterstützungshöchstgrenze von Rs 50 lakh im Rahmen der National Policy for Rare Diseases (NPRD 2021) ausgeschöpft. Dadurch mussten lebensrettende Behandlungen vollständig unterbrochen werden, und die Betroffenen werden auf den Ausgangspunkt zurückgeworfen. Acht Patienten sind bereits gestorben, während sie auf Unterstützung für ihre Behandlung warteten, wie die Lysosomal Storage Disorders Support Society (LSDSS) mitteilte.

Indienweit warten derzeit fast 2.000 Patienten mit seltenen Erkrankungen auf eine Behandlung, darunter rund 450 anspruchsberechtigte Patienten mit lebensbedrohlichen Lysosomal Storage Disorders, die eine zeitnahe Therapie benötigen. Der Präsident der LSDSS hat den Premierminister aufgerufen, die verbleibenden Rs 271 crore von insgesamt Rs 299 crore umgehend an alle Centres of Excellence zuzuweisen und sie anzuweisen, die Behandlung für anspruchsberechtigte Patienten zu beginnen sowie die Kontinuität der Versorgung für Kinder sicherzustellen, deren Mittel ausgeschöpft sind.

Die im März 2021 vom Ministry of Health and Family Welfare eingeführte NPRD ordnete seltene Erkrankungen drei Gruppen zu: Gruppe 1, Erkrankungen, die sich für eine einmalige kurative Behandlung eignen; Gruppe 2, Erkrankungen, die eine langfristige oder lebenslange Behandlung mit relativ geringeren Kosten erfordern; und Gruppe 3, Erkrankungen, für die zwar eine definitive Behandlung verfügbar ist, die jedoch mit Herausforderungen wie optimaler Patientenauswahl, sehr hohen Kosten und lebenslanger Therapie verbunden ist. Insgesamt sind 63 seltene Erkrankungen, darunter lysosomale Speicherkrankheiten wie Fabry, Pompe und MPS 2, stark betroffen.

Für Patienten der Gruppe 1 verfügen viele staatliche Krankenhäuser nicht über die nötigen Einrichtungen, und die Betroffenen werden an private Krankenhäuser verwiesen. In privaten Krankenhäusern ist die Behandlung teuer, sodass die Mittel schnell ausgeschöpft sind. Größere Probleme bestehen in Gruppe 3, da sie Lysosomal Storage Disorder (LSD) umfasst, die eine langfristige Behandlung erfordert. 2016 war Karnataka der erste Bundesstaat, der finanzielle Unterstützung für Menschen mit LSD ankündigte, 2024 wurde diese Unterstützung jedoch eingestellt. Es gibt keine Aktualisierung dazu, ob die Unterstützung wieder aufgenommen wird.

Lysosomal Storage Disorders sind extrem seltene genetische Stoffwechselerkrankungen, die durch eine abnorme Anreicherung toxischer Substanzen in den Körperzellen infolge von Enzymdefekten gekennzeichnet sind. Dazu gehören Morbus Gaucher, Morbus Pompe, Morbus Fabry und andere. Die 2010 gegründete LSDSS ist die erste Patientenorganisation in Indien, die Lysosomal Storage Disorders und seltene Erkrankungen in nationale gesundheitspolitische Diskussionen eingebracht hat.

Ein Nodal Officer an einem Centre of Excellence für seltene Erkrankungen erklärte, dass es hinsichtlich der Förderhöhe keine Probleme gebe. Das Problem betreffe Gruppe 3, da nach einer Behandlung im Wert von Rs 50 lakh nichts mehr getan werden könne. Sobald die Behandlung beendet werde, trete ein Rückfall der Erkrankung ein.

Die Vorsitzende des Indian Medical Parliamentarians' Forum hatte dem Premierminister geschrieben und dabei auf Daten aus dem National Rare Disease Crowdfunding Portal sowie aus Patientennetzwerken verwiesen, die in Indien rund 600 registrierte Patienten der Gruppe 3(a) umfassen. Im Rahmen der NPRD wurden zwölf Centres of Excellence für Diagnose, Prävention und Behandlung seltener Erkrankungen benannt.

Patienten mit der Diagnose einer seltenen Erkrankung berichteten, dass sie nach der Diagnose ihren bisherigen Lebensstil aufgeben mussten, was viele in Arbeitslosigkeit und Verschuldung zwang. Sie sagten, sie seien dankbar für die Unterstützung, doch sie reiche nicht aus. Für Familien, die mit lebenslangen genetischen Erkrankungen kämpfen, ist die Obergrenze oft erreicht, bevor die Behandlung endet – und sie stehen dann vor der Wahl, entweder per Crowdfunding weiterzufinanzieren oder die Therapie abzubrechen.