FDA批准WAKIX用于治疗儿童猝倒症，Harmony公司2025年业绩强劲
FDA已批准WAKIX用于治疗儿童发作性睡病患者的猝倒症，使其成为首个适用于所有年龄段的非管制类治疗药物。Harmony Biosciences公布2025年WAKIX营收达8.685亿美元，并预计2026年销售额将超过10亿美元，接近重磅炸弹级药物标准。
美国食品药品监督管理局已批准WAKIX（pitolisant）用于治疗6岁及以上患有发作性睡病的儿科患者的猝倒症，使其成为FDA批准的首个且唯一适用于患有或不伴有猝倒症的儿童和成人发作性睡病患者的非管制类治疗药物。Harmony Biosciences还公布了强劲的2025年财务业绩，全年WAKIX净产品收入达到8.685亿美元，并预计2026年净收入将达到10亿至10.4亿美元，有望达到重磅炸弹级药物标准。
FDA对WAKIX补充新药申请的批准，标志着该药物在一系列监管里程碑之后取得的又一进展。WAKIX于2019年8月首次获得FDA批准，用于治疗成人发作性睡病患者的日间过度嗜睡。2020年10月，其适应症扩展至包括成人患者的猝倒症；2024年6月，又获批用于治疗6岁及以上儿科患者的日间过度嗜睡。WAKIX于2010年获得治疗发作性睡病的孤儿药认定，并于2018年获得治疗猝倒症的突破性疗法认定。WAKIX是一种选择性组胺3（H₃）受体拮抗剂/反向激动剂，由Bioprojet（法国）设计和开发。Harmony拥有Bioprojet的独家授权，在美国开发、制造和商业化pitolisant。
截至2025年12月31日的全年，Harmony Biosciences的WAKIX净产品收入为8.685亿美元，较2024年的7.147亿美元同比增长约22%。2025年第四季度的净产品收入为2.438亿美元，同比增长21%。2025年第四季度使用WAKIX的患者平均人数增加了约400人，达到约8,500人。公司预计，截至2026年12月31日的全年WAKIX净收入将在10亿至10.4亿美元之间。
在ANDA诉讼方面，公司最近与另外三家仿制药申请者达成了和解，至此七家ANDA申请者中已有六家达成和解。和解方将获得许可，如果Harmony获得儿科独占权（公司有望获得），其仿制药最早可在2030年3月上市。公司继续推进为WAKIX获取儿科独占权的工作，这将为其增加六个月的监管独占期。
pitolisant产品组合正在通过下一代制剂进行扩展。一种胃溶型制剂（pitolisant GR）的新药申请提交工作计划于2026年第二季度完成，预计PDUFA日期为2027年第一季度。一种高剂量制剂（pitolisant HD）正在发作性睡病（ONSTRIDE 1）和特发性嗜睡症（ONSTRIDE 2）中进行3期注册临床试验，预计将于2027年获得顶线数据，PDUFA日期预计为2028年。公司已提交实用新型专利以将该产品组合的保护期延长至2040年代。
Harmony Biosciences还在推进一种潜在同类最佳的食欲素-2激动剂（BP1.15205），1期试验正在进行中，预计2026年中期将获得临床数据。公司正在探索新的pitolisant制剂，以在以疲劳为主要症状的中枢神经系统患者群体中拓展更广泛的适应症。Harmony目前在五个不同的中枢神经系统适应症中进行着五项3期注册试验。