FDA aprova WAKIX para cataplexia pediátrica; Harmony reporta resultados sólidos em 2025

A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou o WAKIX (pitolisant) para o tratamento de cataplexia em pacientes pediátricos com 6 anos de idade ou mais com narcolepsia, tornando-o o primeiro e único tratamento não controlado aprovado pela FDA para pacientes pediátricos e adultos com narcolepsia, com ou sem cataplexia. A Harmony Biosciences também reportou resultados financeiros sólidos em 2025, com a receita líquida de produto do WAKIX atingindo US$ 868,5 milhões no ano completo, e uma receita líquida projetada para 2026 de US$ 1,0 a US$ 1,04 bilhão, no caminho para o status de blockbuster.

A aprovação da FDA da solicitação de nova droga suplementar para o WAKIX segue uma série de marcos regulatórios para o medicamento. O WAKIX foi primeiro aprovado pela FDA em agosto de 2019 para o tratamento da sonolência diurna excessiva em pacientes adultos com narcolepsia. A aprovação foi expandida para incluir a cataplexia em pacientes adultos em outubro de 2020, e para sonolência diurna excessiva em pacientes pediátricos com 6 anos ou mais com narcolepsia em junho de 2024. O WAKIX recebeu a designação de medicamento órfão para o tratamento da narcolepsia em 2010 e a designação de terapia inovadora para o tratamento da cataplexia em 2018. O WAKIX é um antagonista/agonista inverso seletivo do receptor de histamina 3 (H₃) e foi projetado e desenvolvido pela Bioprojet (França). A Harmony possui uma licença exclusiva da Bioprojet para desenvolver, fabricar e comercializar o pitolisant nos Estados Unidos.

No ano completo encerrado em 31 de dezembro de 2025, a Harmony Biosciences gerou uma receita líquida de produto do WAKIX de US$ 868,5 milhões, representando um crescimento aproximado de 22% em relação aos US$ 714,7 milhões em 2024. A receita líquida de produto no quarto trimestre de 2025 foi de US$ 243,8 milhões, um aumento de 21% em relação ao ano anterior. O número médio de pacientes em tratamento com WAKIX aumentou em aproximadamente 400 pacientes, atingindo cerca de 8.500 pacientes no 4º trimestre de 2025. A empresa projeta uma receita líquida de WAKIX entre US$ 1,0 bilhão e US$ 1,04 bilhão para o ano completo encerrado em 31 de dezembro de 2026.

No litígio de ANDA, a empresa recentemente concluiu acordos com três requerentes de genéricos adicionais, elevando o total para seis dos sete requerentes de ANDA. As partes que firmaram acordos receberão licenças para lançar seus produtos genéricos não antes de março de 2030, caso a Harmony receba a exclusividade pediátrica, para a qual está no caminho de obtê-la. A empresa continua a avançar seus esforços para obter a exclusividade pediátrica para o WAKIX, o que adicionaria seis meses extras de exclusividade regulatória.

A franquia de pitolisant está sendo expandida através de formulações de próxima geração. Uma formulação gastrorresistente (pitolisant GR) está com uma submissão de NDA no caminho para o 2º trimestre de 2026, com uma data de PDUFA prevista para o 1º trimestre de 2027. Uma formulação de alta dose (pitolisant HD) está em ensaios clínicos de fase 3 em andamento para narcolepsia (ONSTRIDE 1) e hipersonia idiopática (ONSTRIDE 2), com dados de topo esperados em 2027 e uma data de PDUFA prevista para 2028. Patentes de utilidade foram depositadas para estender a franquia até a década de 2040.

A Harmony Biosciences também está desenvolvendo um potencial agonista do orexina-2 de melhor classe (BP1.15205), com um ensaio de fase 1 em andamento e dados clínicos esperados para o meio de 2026. A empresa está explorando novas formulações de pitolisant para perseguir indicações mais amplas em populações de pacientes do sistema nervoso central onde a fadiga é um sintoma proeminente. A Harmony possui cinco ensaios clínicos de fase 3 em andamento para cinco indicações distintas do sistema nervoso central.