FDA批准Wakix用于治疗儿童发作性睡病患者的猝倒
FDA已批准pitolisant（Wakix）用于治疗6岁及以上发作性睡病儿童的猝倒，使其成为首个且目前唯一获批、适用于儿童及成人发作性睡病患者（可伴或不伴猝倒）的非管制类治疗方案。III期研究显示，pitolisant较安慰剂可显著减轻儿童发作性睡病相关症状，且安全性特征与成人相似。
2026年2月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Wakix（pitolisant）片剂的补充新药申请，用于治疗6岁及以上发作性睡病儿童的猝倒。随着此次批准，Wakix成为首个且目前唯一获得FDA批准、用于儿童及成人发作性睡病患者（可伴或不伴猝倒）的非管制类治疗药物。
Wakix于2019年8月首次获批，用于治疗成人发作性睡病的日间过度嗜睡。其适应证于2020年10月扩大，涵盖成人猝倒。2024年6月，FDA批准pitolisant用于治疗6岁及以上发作性睡病儿童患者的日间过度嗜睡。
儿童猝倒适应证的批准依据为一项III期临床试验（NCT02611687）的结果，该试验纳入6至17岁的发作性睡病患者。研究显示，在每日剂量5 mg至40 mg范围内，可在统计学上显著降低日间过度嗜睡和猝倒。在一项随机、安慰剂对照试验中（纳入6-17岁、可伴或不伴猝倒的发作性睡病儿童），与安慰剂相比，pitolisant可显著减轻发作性睡病症状（P = .007）。该试验结果发表于《The Lancet Neurology》，并支持pitolisant在儿童和青少年中的安全性与有效性。
在儿童中观察到的最常见不良反应（发生率≥ 5%，且高于安慰剂）为头痛（19%）和失眠（7%）。在儿童临床试验中，该药物总体不良反应谱与成人临床试验项目中观察到的情况相似。
Wakix是一种选择性组胺-3（H₃）受体拮抗剂/反向激动剂。尽管其确切作用机制尚未完全明确，但其治疗作用被认为通过增加组胺这一促醒神经递质的合成与释放而介导。Wakix每日早晨给药1次。与许多用于管理发作性睡病症状的治疗不同，Wakix并非兴奋剂。在一项成人临床研究中，Wakix与sodium oxybate或modafinil联用时，对体内药物水平未见显著影响。
Wakix于2010年获得发作性睡病的孤儿药资格认定，并于2018年获得猝倒的突破性疗法资格认定。
发作性睡病是一种以睡眠—觉醒周期失调为特征的慢性神经系统疾病。常见症状包括日间过度嗜睡；在部分患者中，还会出现称为猝倒的突发性肌无力发作。发作性睡病的估计患病率约为每2,000人中1人，但该疾病常被漏诊，并可显著影响日常功能，这凸显了及时识别与恰当管理的重要性。