FDA, WAKIX의 소아 기면증 무기력증 적응증 승인 — Harmony, 2025년 강력한 실적 보고

미국 식품의약국(FDA)은 6세 이상 기면증 소아 환자의 무기력증 치료를 위해 WAKIX(pitolisant)를 승인했으며, 이는 무기력증 유무와 관계없이 소아 및 성인 기면증 환자에게 사용할 수 있는 유일한 FDA 승인 비규제 치료제가 되었다. Harmony Biosciences는 2025년 강력한 재무 실적을 보고했으며, WAKIX 연간 순제품 매출은 8억6850만 달러에 달했고, 2026년 순매출은 10억~10억4000만 달러로 예상되어 블록버스터 등극을 앞두고 있다.

FDA의 WAKIX 보완 신약 승인은 이 약물의 일련의 규제 마일스톤에 따른 것이다. WAKIX는 2019년 8월 FDA에 의해 기면증 성인 환자의 과도한 주간 졸림증 치료를 위해 처음 승인되었다. 2020년 10월 성인 환자의 무기력증으로 적응증이 확대되었고, 2024년 6월에는 6세 이상 기면증 소아 환자의 과도한 주간 졸림증으로再次 확대되었다. WAKIX는 2010년 기면증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았으며, 2018년에는 무기력증 치료를 위한 돌파요법 지정을 받았다. WAKIX는 선택적 히스타민 3(H₃) 수용체 길항제/역효과제이며, Bioprojet(프랑스)에 의해 설계 및 개발되었다. Harmony는 Bioprojet으로부터 pitolisant의 미국 내 개발, 제조 및 상용화에 대한 독점 라이선스를 보유하고 있다.

2025년 12월 31일 종료된 회계연도에 Harmony Biosciences는 WAKIX 순제품 매출 8억6850만 달러를 기록했으며, 이는 2024년 7억1470만 달러 대비 약 22% 성장한 수치이다. 2025년 4분기 순제품 매출은 2억4380만 달러로, 전년 대비 21% 증가했다. 2025년 4분기 WAKIX 투여 환자 수는 평균 약 400명 증가한 약 8500명이었다. 회사는 2026년 12월 31일 종료되는 회계연도 WAKIX 순매출을 10억~10억4000만 달러로 예상하고 있다.

ANDA 소송에서 회사는 최근 3개 제네릭 제출사와 추가 합의를 완료했으며, 이로써 7개 ANDA 제출사 중 6개사와 합의가 이루어졌다. 합의 당사자는 Harmony에 소아 독점권이 부여될 경우 2030년 3월 이후에만 제네릭 제품을 출시할 수 있는 라이선스를 받게 되며, Harmony는 이를 획득할 것으로 예상된다. 회사는 WAKIX의 소아 독점권 획득을 위한 노력을 지속하고 있으며, 이는 추가 6개월의 규제 독점권을 부여할 것으로 기대된다.

pitolisant 프랜차이즈는 차세대 제형을 통해 확장되고 있다. 위장관 저항성 제형(pitolisant GR)은 2026년 2분기 NDA 제출이 예정되어 있으며, PDUFA 날짜는 2027년 1분기로 예상된다. 고용량 제형(pitolisant HD)은 기면증(ONSTRIDE 1) 및 특발성 과다수면증(ONSTRIDE 2)에서 3상 등록 임상 시험이 진행 중이며, 1차 데이터는 2027년에 공개될 예정이고 PDUFA 날짜는 2028년으로 예상된다. 프랜차이즈를 2040년대까지 연장하기 위한 실용특허가 출원되었다.

Harmony Biosciences는 최고 수준의 orexin-2 작용제(BP1.15205)도 개발 중이며, 1상 시험이 진행 중이고 임상 데이터는 2026년 중반에 공개될 예정이다. 회사는 피로가 주요 증상인 CNS 환자 집단에서 더 넓은 적응증을 추구하기 위해 새로운 pitolisant 제형을 탐색하고 있다. Harmony는 5개의 뚜렷한 CNS 적응증에 걸쳐 5개의 3상 등록 임상 시험을 진행 중이다.