FDA批准WAKIX用于治疗儿科发作性睡病患者的猝倒
FDA已批准Harmony Biosciences提交的**WAKIX（pitolisant）**补充新药申请，用于治疗6岁及以上发作性睡病儿科患者的猝倒。该药现成为首个且唯一获得FDA批准、且不被列为管制物质的治疗选择，适用于伴或不伴猝倒的儿科与成人发作性睡病患者。
Harmony Biosciences宣布，美国FDA已批准其针对**WAKIX（pitolisant）**片剂的补充新药申请，用于治疗6岁及以上发作性睡病（narcolepsy）儿科患者的猝倒。WAKIX现已成为首个且唯一获得FDA批准、且不被列为管制物质（non-scheduled）的治疗选择，适用于伴或不伴猝倒的儿科与成人发作性睡病患者。
猝倒是发作性睡病的一种症状，特点为突发的肌无力。WAKIX（即pitolisant）此前已获批用于伴或不伴猝倒的成人患者，以及不伴猝倒的儿科患者。
随着此次批准，临床医生现在可选择为6岁及以上发作性睡病患者处方WAKIX，用于治疗日间过度嗜睡、猝倒或两者兼治。
FDA于2019年8月批准WAKIX用于治疗成人发作性睡病患者的日间过度嗜睡，并于2020年10月将适应证扩展至成人患者的猝倒。FDA于2024年6月批准WAKIX用于治疗6岁及以上发作性睡病儿科患者的日间过度嗜睡。
公司首席执行官表示，WAKIX是首个且唯一获得FDA批准、适用于伴或不伴猝倒的儿科与成人发作性睡病患者且不被列为管制物质的治疗选择，这一重要差异支持了其临床应用价值。公司将继续推进为WAKIX争取儿科独占权（pediatric exclusivity）的相关工作；若获授予，将为这一不断增长的产品组合额外增加6个月的监管独占期。
公司目前的重点是通过下一代制剂的其他适应证，进一步提升、延展并扩大pitolisant的价值；相关新一代pitolisant制剂已提交实用专利，保护期最远延伸至2044年。
WAKIX作为同类首创（first-in-class）药物，是一种选择性组胺3（H₃）受体拮抗剂/反向激动剂。WAKIX的作用机制尚不明确；然而，其疗效可能通过对H₃受体的作用介导，从而增加组胺这一促醒神经递质的合成与释放。WAKIX由Bioprojet（France）设计并开发。Harmony从Bioprojet获得在美国开发、生产和商业化pitolisant的独家许可。
WAKIX于2010年获得用于治疗发作性睡病的孤儿药资格认定（orphan drug designation），并于2018年获得用于治疗猝倒的突破性疗法资格认定（breakthrough therapy designation）。
周二下午交易中，Harmony股价上涨3.9%，至$37.42。