FDA批准Wakix用于儿童发作性睡病患者的猝倒治疗
FDA已批准将Harmony Biosciences的Wakix（pitolisant）适应证扩大至用于治疗6岁及以上发作性睡病儿童患者的猝倒。Wakix也因此成为首个且唯一获得FDA批准、适用于有或无猝倒的儿童及成人发作性睡病患者的非管制治疗。
美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大对Wakix（pitolisant）的批准范围，纳入用于治疗6岁及以上发作性睡病（narcolepsy）儿童患者的猝倒（cataplexy）。Wakix现已成为首个且唯一获得FDA批准、用于有或无猝倒的儿童及成人发作性睡病患者的非管制（non-scheduled）治疗。
Wakix是一种组胺-3受体的拮抗剂/反向激动剂。随着此次批准，其适应证现为：用于治疗6岁及以上发作性睡病患者的日间过度嗜睡（EDS）或猝倒。
针对儿童发作性睡病患者猝倒的扩展使用，得到了双盲、安慰剂对照的3期研究数据支持；该研究促成了Wakix在此类患者中用于EDS的批准（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02611687）。结果显示，在有猝倒病史的95例患者中，与安慰剂相比，pitolisant显著降低了每周猝倒发作的平均次数（每周猝倒发生率[WRC]：2.2 vs 5.6；WRC比值，0.39 [95% CI, 0.17-0.90]）。
在儿童患者中，最常报告的不良反应为头痛和失眠。在一项纳入6岁及以上、伴或不伴猝倒的儿童发作性睡病患者的安慰剂对照临床试验阶段中，Wakix最常见的不良反应（≥5%且高于安慰剂）为头痛（19%）和失眠（7%）。
Wakix于2019年8月获得FDA批准，用于治疗成人发作性睡病患者的日间过度嗜睡；并于2020年10月将批准范围扩大至成人猝倒。FDA于2024年6月批准Wakix用于治疗6岁及以上儿童发作性睡病患者的EDS。
Wakix于2010年获得用于治疗发作性睡病的孤儿药资格认定（orphan drug designation），并于2018年获得用于治疗猝倒的突破性疗法资格认定（breakthrough therapy designation）。Wakix是一种选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂。Wakix的作用机制尚不明确；然而，其疗效可能通过其对H3受体的作用介导，从而增加促觉醒神经递质——组胺的合成与释放。
Wakix由Bioprojet（France）设计并开发。Harmony从Bioprojet获得在美国开发、生产和商业化pitolisant的独家许可。该公司持续推进为Wakix获得儿科独占权（pediatric exclusivity）的相关工作；如获批准，将为这一不断增长的产品系列增加额外6个月的监管独占期，同时其下一代剂型的用途专利已申请并可延续至2044年。
Wakix可延长QT间期；已知存在QT间期延长的患者，或与其他已知可延长QT间期的药物合用时，应避免使用Wakix。对pitolisant或制剂中任何成分已知过敏的患者，以及重度肝功能损害患者，禁用Wakix。