FDA批准Wakix用于治疗儿童发作性睡病相关猝倒
FDA已扩大Wakix（pitolisant）的批准范围，用于治疗6岁及以上发作性睡病患儿的猝倒，使其可用于该年龄段患者的日间过度嗜睡（EDS）或猝倒。Wakix也是首个且唯一一个获批用于儿童与成人发作性睡病（伴或不伴猝倒）且未被列为受控物质的治疗选择。
美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大对Wakix（pitolisant）的批准范围，纳入用于治疗6岁及以上发作性睡病患儿的猝倒。Wakix是一种组胺H3受体拮抗剂/反向激动剂。
随着此次批准，该药现适用于治疗6岁及以上发作性睡病患者的日间过度嗜睡（EDS）或猝倒。
对儿童发作性睡病患者猝倒适应证的扩大，得到了这项双盲、安慰剂对照的3期研究数据支持；该研究此前促成了Wakix在此类患者中治疗EDS的获批（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02611687）。
结果显示，在95名有猝倒病史的患者中，与安慰剂相比，pitolisant治疗可显著降低每周猝倒发作的平均次数（每周猝倒发生率[WRC]：2.2 vs 5.6；WRC比值，0.39［95% CI，0.17-0.90］）。在儿童患者中，最常见的不良反应为头痛和失眠。
目前，Wakix成为首个且唯一一个获FDA批准、可用于治疗伴或不伴猝倒的儿童及成人发作性睡病患者，且未被列为受控物质（controlled substance）的治疗选择；这一重要差异支持了其临床应用价值。