L'FDA approuve WAKIX pour la cataplexie pédiatrique tandis que Harmony annonce d’excellents résultats pour 2025
L'FDA a approuvé WAKIX pour la cataplexie chez les patients pédiatriques souffrant de narcolepsie, en faisant le premier traitement non classé pour toutes les tranches d'âge. Harmony Biosciences a annoncé des revenus WAKIX 2025 de 868,5 millions de dollars et prévoit des ventes en 2026 dépassant 1 milliard de dollars, approchant du statut de blockbuster.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé WAKIX (pitolisant) pour le traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques de 6 ans et plus atteints de narcolepsie, en faisant le premier et unique traitement approuvé par la FDA, non classé, pour les patients pédiatriques et adultes atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie. Harmony Biosciences a également annoncé de solides résultats financiers pour 2025, avec un revenu net produit WAKIX atteignant 868,5 millions de dollars pour l'année complète, et un revenu net prévisionnel pour 2026 de 1,0 à 1,04 milliard de dollars, sur la voie d'atteindre le statut de blockbuster.
L'approbation par la FDA de la demande de médicament supplémentaire pour WAKIX fait suite à une série d'étapes réglementaires pour le médicament. WAKIX a été initialement approuvé par la FDA en août 2019 pour le traitement de la somnolence diurne excessive chez les patients adultes atteints de narcolepsie. L'approbation a été étendue pour inclure la cataplexie chez les patients adultes en octobre 2020, et pour la somnolence diurne excessive chez les patients pédiatriques de 6 ans et plus atteints de narcolepsie en juin 2024. WAKIX a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la narcolepsie en 2010 et la désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement de la cataplexie en 2018. WAKIX est un antagoniste/inverse agoniste sélectif du récepteur histamine 3 (H₃) et a été conçu et développé par Bioprojet (France). Harmony détient une licence exclusive de Bioprojet pour développer, fabriquer et commercialiser le pitolisant aux États-Unis.
Pour l'année complète se terminant le 31 décembre 2025, Harmony Biosciences a généré 868,5 millions de dollars de revenu net produit pour WAKIX, soit une croissance d'environ 22% par rapport à l'année précédente, contre 714,7 millions de dollars en 2024. Le revenu net produit pour le quatrième trimestre 2025 s'élevait à 243,8 millions de dollars, soit une hausse de 21% par rapport à l'année précédente. Le nombre moyen de patients sous WAKIX a augmenté d'environ 400 patients pour atteindre environ 8 500 patients au quatrième trimestre 2025. La société prévoit un revenu net WAKIX compris entre 1,0 milliard et 1,04 milliard de dollars pour l'année complète se terminant le 31 décembre 2026.
Dans le cadre du litige ANDA, la société a récemment conclu des transactions avec trois dépositaires de demandes de génériques supplémentaires, portant le total à six des sept dépositaires ANDA. Les parties concernées par la transaction obtiendront des licences pour lancer leurs produits génériques pas avant mars 2030 si Harmony se voit accorder une exclusivité pédiatrique, ce dont elle est en passe d'obtenir. La société continue ses efforts pour obtenir une exclusivité pédiatrique pour WAKIX, qui ajouterait six mois supplémentaires d'exclusivité réglementaire.
La franchise pitolisant est en extension grâce à des formulations de nouvelle génération. Une formulation gastro-résistante (pitolisant GR) a une demande de médicament (NDA) en cours pour le deuxième trimestre 2026, avec une date PDUFA prévisionnelle au premier trimestre 2027. Une formulation à haute dose (pitolisant HD) fait l'objet d'essais cliniques de phase 3 en cours d'enregistrement dans la narcolepsie (ONSTRIDE 1) et l'hypersomnie idiopathique (ONSTRIDE 2), avec des données intermédiaires attendues en 2027 et une date PDUFA prévisionnelle en 2028. Des brevets d'utilité ont été déposés pour étendre la franchise jusqu'aux années 2040.
Harmony Biosciences fait également progresser un agoniste orexine-2 de classe potentiellement supérieure (BP1.15205), avec un essai de phase 1 en cours et des données cliniques attendues pour le milieu de 2026. La société explore de nouvelles formulations de pitolisant pour poursuivre des indications plus larges dans les populations de patients du SNC où la fatigue est un symptôme prominent. Cinq essais cliniques de phase 3 en cours d'enregistrement sont menés par Harmony sur cinq indications distinctes du SNC.