FDA genehmigt WAKIX gegen Kataplexie bei Kindern – Harmony meldet starke Ergebnisse für 2025

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat WAKIX (Pitolisant) für die Behandlung von Kataplexie bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie genehmigt, was es zum einzigen von der FDA zugelassenen nicht kontrollierten Medikament für pädiatrische und erwachsene Narkolepsiepatienten mit oder ohne Kataplexie macht. Harmony Biosciences meldete zudem starke finanzielle Ergebnisse für 2025, wobei der Nettoumsatz mit WAKIX 868,5 Mio. Dollar für das gesamte Jahr betrug und der prognostizierte Nettoumsatz für 2026 zwischen 1,0 und 1,04 Milliarden Dollar liegt, was auf Kurs zum Blockbuster-Status ist.

Die Genehmigung des ergänzenden neuen Antrags für WAKIX durch die FDA folgt auf eine Reihe regulatorischer Meilensteine für das Medikament. WAKIX wurde von der FDA erstmals im August 2019 für die Behandlung von übermäßiger Tagesmüdigkeit bei erwachsenen Narkolepsiepatienten zugelassen. Die Zulassung wurde im Oktober 2020 auf die Behandlung von Kataplexie bei erwachsenen Patienten erweitert und im Juni 2024 auf übermäßige Tagesmüdigkeit bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie. WAKIX erhielt 2010 die Orphan-Drug-Zulassung für die Behandlung von Narkolepsie und 2018 die Zulassung als Durchbruchstherapie für die Behandlung von Kataplexie. WAKIX ist ein selektiver Histamin-3 (H₃)-Rezeptor-Antagonist/Inverse Agonist und wurde von Bioprojet (Frankreich) entwickelt. Harmony besitzt eine exklusive Lizenz von Bioprojet zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Pitolisant in den Vereinigten Staaten.

Für das am 31. Dezember 2025 endende Geschäftsjahr erzielte Harmony Biosciences einen Nettoumsatz von 868,5 Mio. Dollar mit WAKIX, was einem Anstieg von rund 22 % gegenüber dem Vorjahr (714,7 Mio. Dollar im Jahr 2024) entspricht. Der Nettoumsatz im vierten Quartal 2025 betrug 243,8 Mio. Dollar, ein Anstieg von 21 % im Vergleich zum Vorjahr. Die durchschnittliche Anzahl der Patienten unter WAKIX stieg im vierten Quartal 2025 um rund 400 Patienten auf etwa 8.500 Patienten. Das Unternehmen prognostiziert für das am 31. Dezember 2026 endende Geschäftsjahr einen WAKIX-Nettoerlös zwischen 1,0 Milliarden Dollar und 1,04 Milliarden Dollar.

Im ANDA-Rechtsstreit hat das Unternehmen kürzlich Vergleiche mit drei weiteren Generika-Antraggebern abgeschlossen, sodass insgesamt sechs der sieben ANDA-Antraggeber betroffen sind. Die Vergleichsparteien erhalten Lizenzen, um ihre Generika frühestens im März 2030 auf den Markt zu bringen, falls Harmony eine pädiatrische Exklusivität erhält, die es voraussichtlich erhalten wird. Das Unternehmen setzt seine Bemühungen fort, eine pädiatrische Exklusivität für WAKIX zu erlangen, die eine zusätzliche sechsmonatige regulatorische Exklusivität hinzufügen würde.

Die Pitolisant-Produktpalette wird durch weiterentwickelte Formulierungen erweitert. Eine magensaftresistente Formulierung (Pitolisant GR) hat einen NDA-Antrag, der für Q2 2026 geplant ist, mit einem voraussichtlichen PDUFA-Datum im Q1 2027. Eine Hochdosis-Formulierung (Pitolisant HD) befindet sich in laufenden Phase-3-Registrierungsstudien bei Narkolepsie (ONSTRIDE 1) und idiopathischer Hypersomnie (ONSTRIDE 2), wobei Topline-Daten für 2027 erwartet werden und ein voraussichtliches PDUFA-Datum für 2028 steht. Nutzenpatente wurden eingereicht, um die Produktpalette bis in die 2040er Jahre zu verlängern.

Harmony Biosciences entwickelt zudem einen potenziell besten Orexin-2-Agonisten (BP1.15205), mit einer laufenden Phase-1-Studie und klinischen Daten, die für Mitte 2026 erwartet werden. Das Unternehmen untersucht neue Pitolisant-Formulierungen, um breitere Indikationen in CNS-Patientenpopulationen zu verfolgen, in denen Müdigkeit ein prominentes Symptom ist. Harmony hat fünf laufende Phase-3-Registrierungsstudien in fünf verschiedenen CNS-Indikationen.