FDA aprueba WAKIX para la cataplejia pediátrica mientras Harmony reporta sólidos resultados en 2025

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado WAKIX (pitolisant) para el tratamiento de la cataplejia en pacientes pediátricos de 6 años de edad y mayores con narcolepsia, convirtiéndolo en el primer y único tratamiento no controlado aprobado por la FDA para pacientes pediátricos y adultos con narcolepsia, con o sin cataplejia. Harmony Biosciences también reportó sólidos resultados financieros en 2025, con ingresos netos del producto WAKIX alcanzando $868,5 millones para el año completo, y proyectando ingresos netos en 2026 de $1.000-$1.040 millones en camino al estatus de blockbuster.

La aprobación por la FDA de la solicitud de nuevo medicamento suplementario para WAKIX sigue una serie de hitos regulatorios para el fármaco. WAKIX fue aprobado por primera vez por la FDA en agosto de 2019 para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva en pacientes adultos con narcolepsia. La aprobación se expandió para incluir la cataplejia en pacientes adultos en octubre de 2020, y para la somnolencia diurna excesiva en pacientes pediátricos de 6 años y mayores con narcolepsia en junio de 2024. WAKIX obtuvo la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la narcolepsia en 2010 y la designación de terapia innovadora para el tratamiento de la cataplejia en 2018. WAKIX es un antagonista/inverso agonista selectivo del receptor de histamina 3 (H₃) y fue diseñado y desarrollado por Bioprojet (Francia). Harmony tiene una licencia exclusiva de Bioprojet para desarrollar, fabricar y comercializar pitolisant en los Estados Unidos.

Para el año completo terminado el 31 de diciembre de 2025, Harmony Biosciences generó $868,5 millones en ingresos netos del producto WAKIX, representando aproximadamente un 22% de crecimiento interanual desde $714,7 millones en 2024. Los ingresos netos del producto para el cuarto trimestre de 2025 fueron de $243,8 millones, un aumento del 21% interanual. El número promedio de pacientes en WAKIX aumentó aproximadamente 400 pacientes a aproximadamente 8.500 pacientes en el cuarto trimestre de 2025. La empresa proyecta ingresos netos de WAKIX entre $1.000 millones y $1.040 millones para el año completo terminado el 31 de diciembre de 2026.

En litigios de ANDA, la empresa completó recientemente acuerdos con tres presentadores de genéricos adicionales, elevando el total a seis de los siete presentadores de ANDA. Las partes acordantes recibirán licencias para lanzar sus productos genéricos no antes de marzo de 2030 si Harmony obtiene exclusividad pediátrica, la cual está en camino de conseguir. La empresa continúa avanzando en los esfuerzos para obtener exclusividad pediátrica para WAKIX, lo que añadiría seis meses adicionales de exclusividad regulatoria.

La franquicia de pitolisant se está extendiendo a través de formulaciones de próxima generación. Una formulación gastrorresistente (pitolisant GR) tiene una presentación de solicitud de nuevo medicamento en camino para el segundo trimestre de 2026, con una fecha de PDUFA prevista para el primer trimestre de 2027. Una formulación de alta dosis (pitolisant HD) tiene ensayos clínicos registracionales de fase 3 en curso en narcolepsia (ONSTRIDE 1) e hipersomnia idiopática (ONSTRIDE 2), con datos preliminares esperados en 2027 y una fecha de PDUFA prevista para 2028. Se han presentado patentes de utilidad para extender la franquicia hasta la década de 2040.

Harmony Biosciences también está desarrollando un agonista de orexina-2 potencialmente de mejor clase (BP1.15205), con un ensayo de fase 1 en curso y datos clínicos esperados a mediados de 2026. La empresa está explorando nuevas formulaciones de pitolisant para perseguir indicaciones más amplias en poblaciones de pacientes del sistema nervioso central donde la fatiga es un síntoma prominente. Harmony tiene cinco ensayos clínicos registracionales de fase 3 en curso en cinco indicaciones distintas del sistema nervioso central.