FDA、小児性猝倒へのWAKIX承認―Harmony社は2025年好調な業績を報告

米国食品医薬品局（FDA）は、6歳以上の小児性ナルコレプシー患者の猝倒（cataplexy）治療に対するWAKIX（ピトリサント）を承認した。これにより、猝倒の有無にかかわらず、小児および成人のナルコレプシー患者に対する唯一の規制物質でないFDA承認治療薬となった。Harmony Biosciences社はまた、2025年の好調な財務実績を報告し、WAKIXの純製品売上高は通年で8億6,850万ドルに達した。2026年の純売上高は10億～10億4,000万ドルと予測され、ブロックバスター（年間売上10億ドル超）への軌道に乗っている。

FDAによるWAKIXの追加新薬申請（sNDA）の承認は、同薬の一連の規制上のマイルストーンに続くものだ。WAKIXは2019年8月に、成人ナルコレプシー患者の過度の日中傾眠治療として最初にFDA承認された。2020年10月には成人患者の猝倒への適応が拡大され、2024年6月には6歳以上の小児性ナルコレプシー患者の過度の日中傾眠への適応が追加された。WAKIXは2010年にナルコレプシー治療のオーファンドラッグ指定を取得し、2018年には猝倒治療のブレークスルーセラピー指定を取得した。WAKIXは選択的ヒスタミン3（H₃）受容体拮抗薬/逆作動薬であり、フランスのBioprojet社によって設計・開発された。Harmony社は、米国でのピトリサントの開発、製造、 comercializaciónに関するBioprojet社との独占的ライセンス契約を締結している。

2025年12月31日までの通年で、Harmony Biosciences社はWAKIXの純製品売上高として8億6,850万ドルを記録した。これは2024年の7億1,470万ドルから約22%の前年比増加に相当する。2025年第4四半期の純製品売上高は2億4,380万ドルで、前年比21%増となった。2025年第4四半期にWAKIXを処方されている患者の平均数は約400人増加し、約8,500人に達した。同社は2026年12月31日までの通年で、WAKIXの純売上高を10億～10億4,000万ドルと予測している。

ANDA（后发新药申请）訴訟において、同社は最近3つの後発品申請者と追加で和解を完了し、7社のANDA申請者のうち6社と和解が成立した。和解当事者は、Harmony社に小児独占権が認められた場合、2030年3月以降に後発品の販売を開始するライセンスを取得する。同社は引き続きWAKIXの小児独占権の取得に向けた取り組みを進めており、認められた場合は規制上の独占期間がさらに6ヶ月延長される。

ピトリサントのフランチャイズは、次世代の製剤によって拡大されている。耐酸性製剤（pitolisant GR）の新薬申請（NDA）は2026年第2四半期に提出予定で、PDUFA（医薬品承認審査期限）は2027年第1四半期と見込まれている。高用量製剤（pitolisant HD）は、ナルコレプシー（ONSTRIDE 1試験）と特発性過眠症（ONSTRIDE 2試験）に対する第3相登録臨床試験が進行中で、主要データは2027年、PDUFA日期限は2028年と予想されている。フランチャイズを2040年代にまで拡大するための実用特許も出願されている。

Harmony Biosciences社は、潜在的にベスト・イン・クラスのオレキシン2アゴニスト（BP1.15205）の開発も進めており、第1相試験が進行中で、2026年半ばに臨床データを予定している。同社は、疲労が主要な症状となるCNS（中枢神経系）疾患患者集団でのより広い適応を追求するため、新たなピトリサント製剤の探索を進めている。Harmony社は、5つの異なるCNS適応症で5つの進行中の第3相登録臨床試験を有している。