韩美药品启动Belvarafenib治疗NRAS突变黑色素瘤的2期临床给药

韩美药品已在韩国启动belvarafenib的2期临床试验患者给药,首例患者在一所大学医院完成入组并接受首次给药。该研究正在评估belvarafenib治疗携带NRAS基因突变的局部晚期或转移性黑色素瘤患者,这是一种源自胶质瘤相关肿瘤的亚型。

首例患者给药在1月获得韩国食品药品安全部(MFDS)2期临床试验新药(IND)申请批准后一个多月完成。

这项2期研究设计为一项多中心单臂临床试验,将入组45例患者,评估候选靶向抗癌药物belvarafenib与MEK抑制剂cobimetinib联合治疗的有效性和安全性。

NRAS突变黑色素瘤预后不良,代表着重大的未满足医疗需求,因为国内外尚无正式获批的标准治疗方案。目前,belvarafenib正通过"治疗性使用批准"项目或作为超说明书用药向少数患者提供。

Belvarafenib是一种口服靶向抗癌药物,旨在抑制RAF和RAS基因突变,这两个基因是参与肿瘤细胞生长和增殖的丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)信号通路的关键组成部分。该药物通过选择性抑制RAF二聚体的差异化作用机制,靶向携带BRAF II/III类突变和RAS突变的肿瘤。

与主要作用于单体形式的传统BRAF抑制剂不同,belvarafenib被设计为同时抑制BRAF和CRAF二聚体,从而解决与RAF二聚化相关的耐药机制。Belvarafenib与cobimetinib的联合治疗正作为一种治疗策略接受评估,旨在克服现有BRAF单克隆抗体和MEK抑制剂联合方案的机制局限性,有望为更广泛的携带基因突变的患者群体提供临床获益。

黑色素瘤是一种难治性恶性肿瘤,其特点是治疗选择有限且复发风险高。目前,大多数可用治疗方案由跨国制药公司提供。