FDA受理Genentech关于giredestrant治疗ESR1突变晚期乳腺癌的申请
FDA已受理giredestrant联合everolimus用于ESR1突变、ER阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的新药申请。该申请基于III期evERA研究数据，结果显示，与标准内分泌治疗联合everolimus相比，该方案可显著降低疾病进展或死亡风险。
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理giredestrant联合everolimus的新药申请，用于治疗既往接受内分泌治疗方案后复发或进展的雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、ESR1突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。FDA预计将于2026年12月18日前作出批准决定，此次申请受理基于III期evERA Breast Cancer研究结果。
这项III期研究显示，与标准护理内分泌治疗联合everolimus相比，giredestrant联合everolimus在意向治疗人群和ESR1突变人群中，疾病进展或死亡风险分别降低44%和62%。在ESR1突变人群中，giredestrant组和对照组的中位无进展生存期分别为9.99个月和5.45个月，分层风险比为0.38，95% CI：0.27-0.54，p值=<0.0001。在意向治疗人群中，giredestrant组和对照组的中位无进展生存期分别为8.77个月和5.49个月，风险比为0.56，95% CI：0.44-0.71，p值=<0.0001。
在分析时，总生存期数据尚未成熟，但在意向治疗人群中观察到明确的积极趋势，风险比为0.69，95% CI：0.47-1.00，p值=0.0473；在ESR1突变人群中同样观察到积极趋势，风险比为0.62，95% CI：0.38-1.02，p值=0.0566。总生存期的随访将持续至下一次分析。giredestrant联合方案的不良事件可控，且与各单药已知的安全性特征一致，未观察到意外的安全性发现，包括未出现闪光幻视。
Genentech表示，giredestrant联合everolimus有望成为在cyclin-dependent kinase 4/6抑制剂治疗后阶段获批的首个且唯一口服选择性雌激素受体降解剂联合方案。evERA的数据也正用于支持向全球其他卫生监管机构提交申请。
Giredestrant是一种研究性口服选择性雌激素受体降解剂，正在早期和晚期雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性乳腺癌中开展研究。evERA关于疾病进展后治疗的新分析将于2026年美国临床肿瘤学会年会上公布，美国FDA近期也基于积极的evERA数据受理了giredestrant的新药申请。
Genentech还表示，在2025年12月公布的结果显示giredestrant在早期乳腺癌中使浸润性疾病复发或死亡风险降低30%后，已将lidERA Breast Cancer数据提交给FDA。persevERA研究中giredestrant联合palbociclib作为局部晚期或转移性癌症一线治疗的主要结果也将在后续公布；此前公司已宣布，该研究未达到主要终点，尽管giredestrant联合方案在这类患者人群中显示出数值上的改善。