FDA 将审批标准转向单一关键试验，并更新临床试验参与标准
FDA 宣布正式将新药审批的默认标准改为“1项关键试验+验证性证据”，取代了延续多年的双试验模式。此外，FDA 发布新指南以增强临床试验的多样性和包容性，鼓励通过远程评估等数字化手段提升入组率。
美国食品药品监督管理局（FDA）于 2026 年 2 月宣布了一项新政策，规定其药物审批的默认要求将从原来的两项临床试验转变为“一项强有力的关键试验加验证性证据”。该政策于 2026 年 2 月 18 日在线发布。
事实上，自 1997 年以来，FDA 就拥有基于单一试验授予上市许可的法定权限。新政策的实施正式标志着审批标准的转型，结束了长期以来作为行业规范的“两项试验”要求。这一变化旨在提高新药研发的效率，同时保持严谨的科学审查。
与此同时，针对临床试验多样性不足的问题，FDA 于 2025 年 12 月敲定了《增强临床试验参与度》指南。该指南要求申办方通过移除缺乏科学或安全依据的排斥条款来放宽入组标准，特别是针对少数族裔、老年人和患有并发症的患者。FDA 还建议通过远程评估、去中心化或混合试验等灵活方式减轻参与者的负担，提高入组率和留存率。FDA 强调，如果临床试验未能充分代表预定的使用人群，可能会导致药品说明书的适应症受限，或被要求在上市后进行额外的补充研究。