FDA授予Elevar公司Lirafugratinib治疗胆管癌的优先审评资格
FDA已授予lirafugratinib优先审评资格，这是一种用于二线胆管癌治疗的FGFR2抑制剂，PDUFA日期为2026年9月27日。临床试验数据显示客观缓解率为46.5%，中位缓解持续时间为11.8个月。该疗法显示出可控的安全性特征，常见FGFR抑制剂副作用发生率较低。
美国食品药品监督管理局已接受lirafugratinib的新药申请审评，这是一种用于既往接受过治疗的FGFR2融合或重排胆管癌患者的在研疗法。FDA授予了优先审评资格，并为批准决定设定了《处方药使用者付费法案》目标行动日期为2026年9月27日。
优先审评认定得到了1/2期ReFocus试验积极临床数据的支持，该试验显示在拟议适应症患者中确认的客观缓解率为46.5%。在针对胆管癌患者进行的2期ReFocus临床试验中，lirafugratinib实现了11.8个月的中位缓解持续时间，与先前获批的疗法相比，代表了迄今为止二线治疗报告的最高结果。
临床数据显示其安全性特征通过剂量调整可预测且可控。值得注意的是，高磷血症和腹泻的发生率分别为20.7%和21.6%，这些是泛FGFR抑制剂公认的常见副作用，但明显低于先前获批的FGFR抑制剂报告的发生率。
Lirafugratinib是一种强效、选择性的口服小分子FGFR2抑制剂，FGFR2是一种受体酪氨酸激酶，在特定癌症中经常发生改变。该公司继续在正在进行的临床开发项目中评估lirafugratinib，包括针对其他FGFR2改变的实体瘤的研究。一项全球临床试验正在进行中，旨在推进该候选药物作为"肿瘤不可知论"治疗，目标是在2027年前达到关键临床终点。
胆管癌，也称为胆管癌，是一种罕见疾病，美国每年约有8,000人被诊断。根据FDA的说法，优先审评资格授予那些如果获批将导致严重疾病治疗"安全性或有效性显著改善"的药物申请。