FDA, 담관암 치료제 리라푸그라티닙에 우선심사 부여
FDA가 2차 치료 담관암용 FGFR2 억제제 리라푸그라티닙에 우선심사를 부여했으며, PDUFA 결정일은 2026년 9월 27일이다. 임상시험 데이터는 46.5%의 객관적 반응률과 11.8개월의 중앙 반응 지속 기간을 보여줬다. 이 치료제는 기존 FGFR 억제제보다 낮은 부작용 발생률로 관리 가능한 안전성 프로필을 입증했다.
미국 식품의약국(FDA)이 이전 치료를 받은 FGFR2 융합 또는 재배열을 가진 담관암 환자용 연구 치료제 리라푸그라티닙의 신약허가신청서를 심사하기로 수락했다. FDA는 우선심사를 부여하고 승인 결정에 대한 처방의약품사용자료법(PDUFA) 목표 결정일을 2026년 9월 27일로 설정했다.
우선심사 지정은 제안된 적응증 환자에서 46.5%의 확인된 객관적 반응률을 입증한 1/2상 ReFocus 임상시험의 긍정적인 임상 데이터에 의해 뒷받침됐다. 담관암 환자를 대상으로 진행된 2상 ReFocus 임상시험에서 리라푸그라티닙은 11.8개월의 중앙 반응 지속 기간을 달성했으며, 이는 이전에 승인된 치료제와 비교해 2차 치료제로 보고된 최고의 결과를 나타낸다.
임상 데이터에서의 안전성 프로필은 용량 조절을 통해 예측 가능하고 관리 가능한 것으로 나타났다. 특히, 범-FGFR 억제제의 일반적인 부작용으로 알려진 고인산혈증과 설사의 발생률은 각각 20.7%와 21.6%로, 이전에 승인된 FGFR 억제제에 대해 보고된 수치보다 현저히 낮았다.
리라푸그라티닙은 특정 암에서 빈번하게 변이되는 수용체 티로신 키나제인 FGFR2의 강력하고 선택적인 경구 소분자 억제제다. 회사는 다른 FGFR2 변이 고형종양을 포함한 진행 중인 임상 개발 프로그램에서 리라푸그라티닙을 계속 평가하고 있다. 글로벌 임상시험이 진행 중이며, 2027년까지 주요 임상 종점을 달성하는 목표로 '종양 불가지론적' 치료제로 후보물질을 발전시키고 있다.
담관암(담도암)은 드문 질환으로, 미국에서 매년 약 8,000명이 진단받는다. FDA에 따르면, 우선심사 지정은 승인될 경우 심각한 질환의 치료에서 "안전성이나 효과성의 상당한 개선"으로 이어질 의약품 신청서에 부여된다.