FDA授予pelareorep用于结直肠癌快速通道资格认定

Oncolytics Biotech Inc.（NASDAQ: ONCY）宣布，其癌症治疗药物pelareorep获FDA授予快速通道资格认定（Fast Track Designation），用于二线治疗携带KRAS突变的微卫星稳定型（microsatellite-stable，MSS）转移性结直肠癌患者。该监管资格可支持与FDA更频繁的沟通，并可能加快潜在审批进程；通常仅在治疗显示出相较现有方案具有实质性优势时才会获批。

该认定基于临床数据：pelareorep联合标准化疗与Avastin®在KRAS突变、微卫星稳定型（MSS）结直肠癌患者中的客观缓解率（response rate）达到33%，而单用化疗加Avastin®约为10%。更重要的是，接受pelareorep治疗的患者中位总生存期为27个月，而标准治疗为11.2个月；疾病稳定时间为16.6个月，而对照为5.7个月。缓解率指肿瘤明显缩小或消失的患者比例。

KRAS突变的MSS结直肠癌是最难治疗的肿瘤人群之一，一线治疗失败后可选方案有限，且免疫治疗获益甚微。该人群二线治疗的全球市场规模每年约为30亿至50亿美元。

公司CEO表示，在这一结直肠癌治疗不足的人群中，将pelareorep加入标准治疗可使包括总生存期、无进展生存期（progression-free survival）以及客观缓解率（objective response rate）在内的关键临床终点实现翻倍或达到3倍提升。

公司计划启动一项对照研究，比较标准治疗与“标准治疗+pelareorep”的疗效，首个临床研究中心将于3月启动，预计在2026年末获得期中数据。这也是pelareorep在胃肠道肿瘤领域获得的第二项快速通道资格认定，此前其在胰腺癌方面已获得过一次。

Oncolytics正在扩充管理团队以应对不断扩展的项目。公司近日宣布两项关键人事任命：John McAdory担任战略与运营执行副总裁，曾在CG Oncology负责后期临床试验；Yujun Wu担任生物统计学副总裁兼负责人，曾在Morphic Therapeutic领导统计工作并参与其被Eli Lilly收购的过程。公司CEO与首席商务官此前均来自Ambrx Biopharma，该公司于2024年以20亿美元价格出售给Johnson & Johnson。

Pelareorep在肛门癌方面也显示出强劲结果：在三线治疗患者中，在尚无FDA批准治疗方案的背景下，客观缓解率达到29%，且缓解持续时间约17个月。在二线肛门癌患者中，30%的缓解率较现有免疫治疗的基准值提高了一倍以上。

FDA加速批准框架持续带来可量化的人群健康获益。Cancer Research Communications于2026年1月发表的一项分析证实，在所研究的实体瘤适应证中，通过该项目获批的药物在65%的适应证中改善了真实世界无进展生存期，且无一项表现劣于既有标准治疗。这一记录正推动临床阶段肿瘤公司在高未满足需求的肿瘤类型中更加集中地采用以注册为导向的研究设计。

仅在2026年1月，FDA就为针对胃肠道肿瘤和骨髓纤维化（myelofibrosis）的药物授予了孤儿药资格认定（orphan drug designation），并在多个罕见肿瘤适应证（包括NSCLC、卵巢癌以及T细胞恶性肿瘤）上授予突破性疗法认定（breakthrough therapy designation）。对已处于这些加速通道上的公司而言，通过更频繁的监管机构会议、更小的关键性试验入组规模以及更短的审评周期，其结构性优势将进一步叠加。

Incyte（NASDAQ: INCY）获得EMA欧洲药品管理局下属CHMP的积极意见，建议批准Zynyz（retifanlimab）联合carboplatin与paclitaxel用于晚期肛管鳞状细胞癌（squamous cell carcinoma of the anal canal，SCAC）的一线治疗。该建议基于发表于《The Lancet》的3期POD1UM-303/InterAACT2试验结果：与单纯化疗相比，疾病进展或死亡风险统计学显著降低37%（P=0.0006），中位无进展生存期分别为9.3个月与7.4个月。若获欧盟委员会批准，Zynyz将成为欧洲首个用于晚期SCAC的PD-1免疫治疗药物。