FDA逆转立场，接受UniQure亨廷顿病疗法现有试验数据
FDA逆转了对UniQure亨廷顿病疗法AMT-130的早先拒绝，接受现有试验数据进行加速审评。该公司计划于2026年第三季度提交上市申请，结束了关于假手术要求的争议。
美国食品药品监督管理局已逆转其对UniQure亨廷顿病疗法的早先立场，同意接受现有试验数据进行加速审评。此前FDA曾表示该数据不足，并将该疗法描述为“失败产品”。
监管机构已通知UniQure，一项早期至中期试验的三年分析数据足以作为加速批准途径下上市申请的主要依据。去年发表的该试验数据显示，接受高剂量疗法AMT-130的患者疾病进展减少了75%。
UniQure计划于2026年第三季度提交申请。FDA还同意与该公司合作，在提交前最终确定一项必需的确证性研究的设计，包括使用接受标准治疗的患者作为对照，而非假手术程序。
今年早些时候，FDA曾要求UniQure进行一项全新的临床试验，其中一个试验组患者接受假手术——一种真实手术的仿冒版本。该机构的提议受到审视，因为一些患者将接受侵入性脑部手术，包括在颅骨上钻孔，却未接受实际治疗，引发了患者团体和专家的伦理担忧。
最新决定可能反映了FDA在领导层改组后对罕见病挑战的新认识。该机构似乎正试图修复与罕见病领域的关系，FDA代理局长本月早些时候会见了罕见病倡导团体。
亨廷顿病是一种致命的遗传性神经退行性疾病，目前尚无获批的能延缓疾病进展的疗法。