FDA reverte decisão sobre terapia da UniQure para Huntington e aceita dados de ensaio clínico existentes
A FDA reverteu sua rejeição anterior da terapia para doença de Huntington da UniQure, AMT-130, aceitando dados existentes de ensaio clínico para revisão acelerada. A empresa planeja submeter um pedido de comercialização no terceiro trimestre de 2026, encerrando uma disputa sobre requisitos de cirurgia simulada.
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) reverteu sua posição anterior sobre a terapia para doença de Huntington da UniQure, concordando em aceitar dados existentes de ensaio clínico para uma revisão acelerada. A decisão vem após a FDA ter indicado anteriormente que os dados eram insuficientes e descrito o tratamento como um "produto fracassado".
O regulador informou à UniQure que uma análise de três anos de um ensaio clínico em fases iniciais a intermediárias seria suficiente como principal base para um pedido de comercialização no caminho de aprovação acelerada. Dados do ensaio publicados no ano passado mostraram que pacientes que receberam uma dose alta da terapia, AMT-130, tiveram uma redução de 75% na progressão da doença.
A UniQure planeja submeter seu pedido no terceiro trimestre de 2026. A FDA também concordou em trabalhar com a empresa para finalizar o design de um estudo confirmatório obrigatório antes do depósito, incluindo o uso de pacientes em tratamento padrão como comparação em vez de um procedimento simulado.
No início deste ano, a FDA havia exigido que a UniQure realizasse um ensaio clínico totalmente novo com um braço de pacientes recebendo uma cirurgia simulada, uma versão falsa do procedimento real. A proposta da agência recebeu escrutínio porque alguns pacientes passariam por cirurgia cerebral invasiva, incluindo a perfuração de pequenos buracos no crânio, sem receber a terapia real, levantando preocupações éticas entre grupos de pacientes e especialistas.
A decisão mais recente reflete potencialmente a apreciação da nova FDA dos desafios nas doenças raras após a reformulação de sua liderança. A agência parece estar tentando reparar relações com o setor de doenças raras, com o comissário interino da FDA reunindo-se com grupos de defesa de doenças raras no início deste mês.
A doença de Huntington é uma desordem neurodegenerativa hereditária fatal sem terapias aprovadas que retardem a progressão.