FDA ändert Kurs bei UniQures Huntington-Therapie und akzeptiert vorhandene Studiendaten
de
Die FDA hat ihre frühere Ablehnung von UniQures Huntington-Therapie AMT-130 zurückgenommen und akzeptiert vorhandene Studiendaten für eine beschleunigte Überprüfung. Das Unternehmen plant, im dritten Quartal 2026 einen Antrag auf Marktzulassung einzureichen, wodurch der Streit über Schein-OP-Anforderungen beigelegt wird.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat ihre frühere Position zu UniQures Huntington-Therapie geändert und akzeptiert nun vorhandene Studiendaten für eine beschleunigte Überprüfung. Die Entscheidung folgt darauf, dass die FDA zuvor angedeutet hatte, die Daten seien unzureichend, und die Behandlung als "gescheitertes Produkt" bezeichnet hatte.
Der Regulator hat UniQure mitgeteilt, dass eine dreijährige Analyse aus einer frühen bis mittleren Studienphase als Hauptgrundlage für einen Antrag auf Marktzulassung im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens ausreichen würde. Daten der im letzten Jahr veröffentlichten Studie zeigten, dass Patienten, die eine hohe Dosis der Therapie AMT-130 erhielten, eine 75%ige Reduktion der Krankheitsprogression aufwiesen.
UniQure plant, seinen Antrag im dritten Quartal 2026 einzureichen. Die FDA hat zudem zugestimmt, mit dem Unternehmen zusammenzuarbeiten, um das Design einer erforderlichen bestätigenden Studie vor der Einreichung abzuschließen, einschließlich der Verwendung von Patienten mit Standardbehandlung als Vergleich statt eines Scheinverfahrens.
Anfang dieses Jahres hatte die FDA von UniQure verlangt, einen völlig neuen klinischen Versuch durchzuführen, bei dem eine Patientengruppe eine Schein-OP erhält – eine gefälschte Version des eigentlichen Eingriffs. Der Vorschlag der Behörde wurde kritisch betrachtet, da einige Patienten invasive Gehirnchirurgie, einschließlich des Bohrens kleiner Löcher in den Schädel, durchführen lassen müssten, ohne die eigentliche Therapie zu erhalten, was bei Patientengruppen und Experten ethische Bedenken aufwirft.
Die jüngste Entscheidung spiegelt möglicherweise die neue Wertschätzung der FDA für die Herausforderungen bei seltenen Krankheiten nach dem Umbau ihrer Führungsebene wider. Die Behörde scheint versuchen, die Beziehungen mit dem Sektor für seltene Krankheiten zu reparieren, wobei der amtierende FDA-Kommissar earlier this month mit Interessengruppen für seltene Krankheiten zusammentraf.
Huntingtons Krankheit ist eine tödlich verlaufende erbliche neurodegenerative Erkrankung, für die es keine zugelassenen Therapien gibt, die den Verlauf verlangsamen.