La FDA cambia de postura sobre la terapia de UniQure para Huntington y acepta datos de ensayos existentes
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La FDA ha revertido su rechazo anterior a la terapia de UniQure para la enfermedad de Huntington, AMT-130, aceptando datos de ensayos existentes para revisión acelerada. La empresa planea presentar una solicitud de comercialización en el tercer trimestre de 2026, poniendo fin a una disputa sobre los requisitos de cirugÃa simulada.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha revertido su posición anterior sobre la terapia de UniQure para la enfermedad de Huntington, aceptando datos de ensayos existentes para una revisión acelerada. Esta decisión se produce después de que la FDA indicara anteriormente que los datos eran insuficientes y describiera el tratamiento como un "producto fallido".
El regulador ha informado a UniQure que un análisis de tres años de un ensayo en fase temprana/intermedia serÃa suficiente como base principal para una solicitud de comercialización bajo la vÃa de aprobación acelerada. Los datos del ensayo publicados el año pasado mostraron que los pacientes que recibieron una dosis alta de la terapia, AMT-130, experimentaron una reducción del 75% en la progresión de la enfermedad.
UniQure planea presentar su solicitud en el tercer trimestre de 2026. La FDA también ha acordado trabajar con la empresa para finalizar el diseño de un estudio confirmatorio requerido antes de la presentación, incluyendo el uso de pacientes con tratamiento estándar como comparación en lugar de un procedimiento simulado.
A principios de este año, la FDA habÃa exigió a UniQure realizar un ensayo clÃnico completamente nuevo con un brazo de pacientes que recibieran una cirugÃa simulada, una versión falsa del procedimiento real. La propuesta de la agencia fue objeto de escrutinio porque algunos pacientes se someterÃan a una cirugÃa cerebral invasiva, que incluye la perforación de pequeños agujeros en el cráneo, sin recibir la terapia real, lo que generó preocupaciones éticas entre grupos de pacientes y expertos.
La decisión más reciente podrÃa reflejar la apreciación de la nueva FDA de los desafÃos en las enfermedades raras tras la renovación de su liderazgo. La agencia parece estar intentando reparar las relaciones con el sector de enfermedades raras, con el comisionado interino de la FDA reuniéndose con grupos de defensa de enfermedades raras a principios de este mes.
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo hereditario fatal para el que no existen terapias aprobadas que ralicen su progresión.