FDA、UniQureのハンチントン病治療薬の方針を転換、既存の試験データを受理
米国食品医薬品局（FDA）は、UniQureのハンチントン病治療薬AMT-130の早期拒否を覆し、加速審査のために既存の試験データを受け入れた。同社は2026年第3四半期に承認申請を提出する計画で、偽手術要件をめぐる紗争は幕を閉じた。
米国食品医薬品局（FDA）は、UniQureのハンチントン病治療薬について従来の姿勢を転換し、加速審査のために既存の試験データを受け入れることに同意した。この決定は、FDAが以前、データが不十分であり、治療を「失敗した製品」と表現した後に下された。
規制当局はUniQureに対し、前臨床～中間段階の試験から得られた3年間の解析データが、加速承認経路における承認申請の主な根拠として十分であると通知した。昨年発表された試験のデータでは、高用量の治療薬AMT-130を投与された患者で疾病進行が75%減少したことが示された。
UniQureは2026年第3四半期に申請を提出する予定である。FDAはまた、申請前に必要な確認試験のデザインを同社と協議して確定することにも同意した。これには、偽手術ではなく標準治療を受けている患者を対照として使用することが含まれる。
今年初め、FDAはUniQureに対し、患者の1群に偽手術（実際の手術の模擬版）を実施する新たな臨床試験を全面的に実施するよう要求していた。この案は、一部の患者が実際の治療を受けずに侵襲性の高い脳手術（頭蓋骨に小さな穴を開けるなど）を受けることになり、患者団体や専門家の間で倫理的な懸念を引き起こしたため、批判を浴びた。
今回の最新の決定は、指導部が刷新された後のFDAが、希少疾患が抱える課題への認識を深めたことを潜在的に反映している。同機関は、希少疾患セクターとの関係修復を試みているようで、暫定FDA長官は今月初めに希少疾患支援団体と会談を開いた。
ハンチントン病は、疾患の進行を遅延させる承認済み治療法がない、致命的な遺伝性神経変性疾患である。